ثورة في علاج الوذمة الوعائية الوراثية.. دواء فموي جديد ينتظر الموافقة
ثورة في علاج الوذمة الوعائية الوراثية.. دواء فموي جديد ينتظر الموافقة
أعلنت شركة KalVista Pharmaceuticals، المتخصصة في تطوير علاجات للأمراض النادرة، عن تطورات جديدة تتعلق بدواء Sebetralstat أول علاج فموي من نوعه لـ نوبات الوذمة الوعائية الوراثية (Hereditary Angioedema – HAE).
وأوضحت الشركة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أخطرتها بأنها لن تتمكن من إصدار قرارها بخصوص الموافقة على الدواء في الموعد المستهدف بسبب ضغط العمل ونقص الموارد لكنها أكدت في الوقت نفسه أن مراجعة الدواء لا تزال جارية دون طلب أي بيانات إضافية أو إبداء تحفظات تتعلق بالسلامة أو الفعالية.
دواء Sebetralstat أول علاج فموي لنوبات الوذمة الوعائية الوراثية
نقلة في علاج نوبات HAE
يمثل Sebetralstat خيارًا مبتكرًا لعلاج نوبات HAE الحادة وهو دواء فموي يُعطى عند الحاجة ينتمي لفئة مثبطات إنزيم البلازما كاليكراين، تستهدف هذه الفئة من الأدوية اضطرابًا وراثيًا نادرًا ناتجًا عن خلل أو نقص في بروتين C1INH ما يؤدي إلى تنشيط غير منضبط لنظام الكاليكراين-كينين مسببًا نوبات مفاجئة من التورم في مناطق متعددة من الجسم مثل الوجه والحنجرة والأمعاء والأطراف وقد تهدد الحياة عند إصابة مجرى التنفس.
جميع العلاجات الحالية تتطلب الحقن الوريدي أو تحت الجلد مما يصعّب استخدامها في الحالات الطارئة لكن Sebetralstat بصفته علاجًا فمويًا سريع المفعول قد يوفر للمريض القدرة على التدخل فور ظهور الأعراض دون الحاجة إلى تجهيزات طبية أو زيارات طارئة.
تأجيل إداري لا يقلل من الثقة في الموافقة القريبة
قال بن باليكو، الرئيس التنفيذي لشركة KalVista: "ندرك حجم الترقب في مجتمع المرضى لهذا العلاج الذي قد يغير طريقة تعاملهم مع المرض ولذلك نشعر بخيبة أمل تجاه هذا التأخير الإداري ولكننا على ثقة بأن الموافقة قريبة وسنظل متعاونين مع FDA حتى اكتمال التقييم".
وأضاف أن الشركة قدّمت أيضًا طلبات اعتماد للدواء لدى وكالة الأدوية الأوروبية وهيئات أخرى حول العالم بما يعكس التزامها بجعل Sebetralstat متاحًا دوليًا بأسرع وقت ممكن.
خطط لتوسيع نطاق الفئات العمرية
خطط لتوسيع نطاق الفئات العمرية
يشمل برنامج تطوير Sebetralstat حاليًا مرضى تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر كما تجري الشركة دراسات سريرية لتقييم فعاليته لدى الأطفال من 2 إلى 11 عامًا ضمن تجارب تحمل أسماء مثل KONFIDENT-S وKONFIDENT-KID، وتأمل KalVista أن يصبح هذا الدواء عنصرًا أساسيًا في إدارة HAE مستقبلًا لما يقدمه من سهولة في الاستخدام وسرعة في السيطرة على الأعراض.
مواصلة الابتكار في مجال الأمراض النادرة
أعلنت KalVista كذلك أنها تواصل تطوير برامج دوائية أخرى من ضمنها علاج فموي يستهدف عامل التخثر XIIa، وتطمح من خلال هذه المشاريع إلى تقديم حلول دوائية مبتكرة تُخفف من معاناة المصابين بأمراض نادرة وتمنحهم مزيدًا من الاستقلالية في التحكم بأعراضهم اليومية.
