Andembry للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية.. نتائج واعدة و3 آثار جانبية
Andembry للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية
أعلنت شركة CSL عن حصول عقارها الجديد Andembry (garadacimab-gxii) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ليُستخدم كعلاج وقائي لمنع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى المرضى من عمر 12 عاماً فما فوق.
ويمثل هذا العقار نقلة نوعية في التعامل مع المرض النادر كونه العلاج الأول من نوعه الذي يستهدف العامل الثاني عشر المنشط (Factor XIIa) المسؤول عن بدء سلسلة التفاعلات التي تؤدي إلى النوبات.
آلية العمل وطرق الاستخدام
يعتمد عقار Andembry على جسم مضاد وحيد النسيلة يثبط Factor XIIa وهو بروتين في البلازما يُعد نقطة الانطلاق في سلسلة التفاعلات المؤدية إلى نوبات HAE، وبهذا الأسلوب العلاجي الفريد يمنع العقار اندلاع النوبات من بدايتها.
الدواء يُعطى عن طريق حقن تحت الجلد مرة واحدة شهرياً باستخدام جهاز حقن ذاتي لا يتطلب أكثر من 15 ثانية ما يخفف من عبء الجرعات المتكررة على المرضى.
آلية العمل وطرق استخدام دواء Andembry
نتائج واعدة في التجارب السريرية
تمت الموافقة على العقار استناداً إلى نتائج تجربة سريرية محورية من المرحلة الثالثة أجريت تحت اسم VANGUARD، نُشرت بيانات التجربة في مجلة The Lancet في أبريل 2023، وأظهرت أن:
62% من المرضى الذين تلقوا Andembry ظلوا دون أي نوبات طوال فترة العلاج.
العقار قلل من عدد النوبات بنسبة وسيط تجاوز 99%، وبمتوسط عام بلغ 89.2% مقارنة بالدواء الوهمي.
انخفضت الحاجة إلى العلاج الفوري بنسبة 99% (وسيط) و88% (متوسط).
النوبات المتوسطة إلى الشديدة انخفضت بنسبة 99% (وسيط) و90% (متوسط).
وفي تحليل مؤقت نُشر في مجلة Allergy في أكتوبر 2024 ضمن دراسة متابعة مفتوحة أظهر العقار سلامة طويلة الأمد واستمرار فاعليته في تقليل النوبات.
نتائج واعدة في التجارب السريرية
آراء الخبراء
قال الدكتور تيم كريج، أستاذ طب الأطفال والعلوم الطبية الحيوية في جامعة ولاية بنسلفانيا: "حققنا تقدماً كبيراً في علاج الوذمة الوعائية الوراثية لكن العديد من المرضى لا يزالون يعانون من نوبات مؤلمة ومهددة للحياة ويتطلب الأمر حقناً متكررة، Andembry يقدم لنا خياراً جديداً يعالج أصل المشكلة عن طريق استهداف البداية الفعلية لمسار المرض".
من جهته، وصف أنتوني كاستالدو؛ الرئيس التنفيذي لجمعية HAE الأمريكية والدولية، العقار بأنه إضافة مرحب بها في ساحة العلاجات المتوفرة، مشيراً إلى أنه يخفف من عبء المرض على المرضى ويدعم هدفهم في عيش حياة طبيعية.
الآثار الجانبية وملاحظات السلامة
الآثار الجانبية لدواء Andembry
أبرز الآثار الجانبية التي ظهرت في التجارب شملت:
احمرار وحكة وكدمات في موضع الحقن
ألم في البطن
أعراض تنفسية شبيهة بنزلات البرد مثل سيلان الأنف والعطس ودموع العينين
ظهرت تفاعلات موضعية في 14% من المرضى المشاركين في التجارب، ولم تُثبت بعد سلامة العقار للأطفال دون 12 عاماً أو تأثيره على الحمل والرضاعة ما يستوجب استشارة الطبيب قبل الاستخدام.
توافر عالمي متسارع
حصل Andembry مؤخراً على الموافقة في عدد من الدول الأخرى منها: أستراليا والمملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان وسويسرا والإمارات، وتعتزم شركة CSL Behring طرحه تجارياً فوراً في الولايات المتحدة.
