دواء واعد لضمور العضلات يحصل على تصنيف "علاج ثوري" من FDA
أعلنت شركة Avidity Biosciences أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت دواءها التجريبي delpacibart zotadirsen (المعروف اختصاراً بـ del-zota) تصنيف "علاج ثوري" لعلاج مرضى ضمور العضلات Duchenne muscular dystrophy (DMD) ممن يعانون من طفرات وراثية يمكن علاجها عبر تخطّي الإكسون 44 (DMD44).
ويهدف هذا التصنيف إلى تسريع تطوير ومراجعة الأدوية التي تُظهر مؤشرات أولية قوية على تقديم فائدة علاجية كبيرة مقارنة بالعلاجات الحالية.
نتائج مبكرة مشجعة في المرحلة الأولى والثانية من التجارب
نتائج مبكرة مشجعة في المرحلة الأولى والثانية من التجارب
يجري حاليًا تقييم del-zota ضمن دراسة سريرية مفتوحة من المرحلة الثانية EXPLORE44-OLE™، وهي امتداد للتجربة السابقة EXPLORE44® Phase 1/2 التي شملت 26 مشاركاً من المصابين بـ DMD44.
أظهرت نتائج الدراسة الأولية زيادة ملحوظة في تخطّي الإكسون 44، مع تحسن كبير في مستويات بروتين dystrophin، وانخفاض مستمر في مستويات إنزيم creatine kinase إلى مستويات شبه طبيعية، كما أظهرت الدراسة مستوى أمان وتحمّل جيد لدى المشاركين.
تصميم مبتكر يعتمد على تكنولوجيا AOCs™
يعتمد del-zota على منصة AOC™ الخاصة بشركة Avidity، حيث يجمع بين الأجسام المضادة وحيدة النسيلة والـoligonucleotides، سلاسل قصيرة من الحمض النووي (DNA أو RNA) تُستخدم في الأبحاث الطبية والعلاجية، لتوجيه العلاج مباشرة إلى أنسجة العضلات والقلـب.
ويتكوّن العقار من جسم مضاد أحادي النسيلة يرتبط بمستقبل Transferrin receptor 1 (TfR1)، متّصل بجزئ PMO يستهدف تخطّي الإكسون 44 في جين dystrophin.
خطط التوسع التجاري ومراحل التطوير التالية
تعمل Avidity حالياً على استكمال التجارب السريرية، وتخطط لتقديم طلب الموافقة على العقار (BLA) إلى FDA في نهاية عام 2025، استعدادًا لإطلاقه المحتمل في السوق الأمريكية.
تصنيفات سابقة من FDA ووكالات دولية
إلى جانب تصنيف "علاج ثوري" سبق أن حصل del-zota على تصنيف "دواء يتيم" من كل من FDA وEuropean Medicines Agency (EMA)، إلى جانب تصنيفي "مرض أطفال نادر" و"المسار السريع" من FDA ما يعكس الاعتراف العالمي بأهمية هذا العلاج المحتمل.
تصنيفات سابقة من FDA ووكالات دولية
دراسة EXPLORE44-OLE™: تقييم طويل الأمد
تضم دراسة EXPLORE44-OLE™ مفتوحة التسمية 39 مشاركاً وتستمر لمدة 24 شهراً، يتم خلالها إعطاء del-zota بجرعة 5 ملجم/كجم كل 6 أسابيع.
وتهدف الدراسة إلى تقييم فعالية وسلامة del-zota على المدى الطويل، إضافةً إلى قياس مستويات dystrophin، وتخطي الإكسون، والانخفاض في مؤشرات تلف العضلات.
عن مرض DMD
يُعد ضمور العضلات Duchenne muscular dystrophy اضطراباً جينياً نادراً ينتج عن غياب بروتين dystrophin وهو عنصر أساسي في حماية ألياف العضلات من التلف، يبدأ المرض في مرحلة الطفولة المبكرة ويؤدي تدريجياً إلى ضعف العضلات، ما يؤثر لاحقاً على المشي والتنفس ووظائف القلب.
ورغم وجود بعض العلاجات، لا تزال الحاجة ماسة لحلول جديدة تستهدف الأسباب الجذرية للمرض خصوصاً لدى الفئات الوراثية المحددة مثل DMD44.
