لماذا رفضت الـFDA دواء "Deramiocel" لعلاج ضمور العضلات الدوشيني؟
لماذا رفضت الـFDA دواء Deramiocel لعلاج ضمور العضلات الدوشيني؟
أعلنت شركة Capricor Therapeutics، المتخصصة في تطوير العلاجات الخلوية والجزيئية للأمراض النادرة، عن تلقيها رسالة رفض كامل (CRL) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن ملف ترخيص الدواء البيولوجي (BLA) لعقارها التجريبي Deramiocel، الذي يُعد العلاج الرئيسي للشركة في مواجهة اعتلال عضلة القلب المرتبط بمرض ضمور العضلات الدوشيني (DMD).
رسالة رفض من هيئة الغذاء والدواء الأمريكية
أوضحت الهيئة في الرسالة أن الملف الحالي لا يفي بمتطلبات الإثبات الجوهرية لفعالية الدواء، كما دعت إلى تقديم بيانات سريرية إضافية.
كما أشارت الرسالة إلى ملاحظات في قسم التصنيع والرقابة (CMC)، ترى الشركة أنها سبق وأن عالجتها في مراسلات سابقة مع الهيئة، إلا أن توقيت صدور الرسالة حال دون مراجعة هذه المواد.
رسالة رفض من هيئة الغذاء والدواء الأمريكية
الشركة تستعد لاستكمال الإجراءات التنظيمية
رغم المفاجأة التي شكلها هذا القرار، أكدت د. ليندا ماربان، الرئيس التنفيذي لشركة Capricor، التزام الشركة بمواصلة العمل مع الهيئة لإعادة تقديم الملف، مضيفة أن البيانات الإضافية من تجربة HOPE-3 السريرية الجارية، والتي تشمل 104 مرضى وتُنفذ بطريقة مزدوجة التعمية وعشوائية، ستكون جاهزة خلال الربع الثالث من عام 2025، وقد تُسهم في تلبية متطلبات الموافقة.
وكان ملف Deramiocel قد حصل في مارس 2025 على أولوية المراجعة من FDA، استناداً إلى بيانات من تجارب HOPE-2 وتجربتها المفتوحة الممتدة (OLE)، إلى جانب بيانات مقارنة من الدراسات الطبيعية الممولة من FDA.
معلومات عن تجربة HOPE-3
تُعد تجربة HOPE-3 واحدة من أبرز الدراسات الإكلينيكية المتقدمة التي تقيّم سلامة وفعالية Deramiocel لدى مرضى DMD وتشمل فتياناً يعانون من مراحل مختلفة من المرض (سواء قادرين على المشي أو غير قادرين)، يتلقى المشاركون 4 جرعات خلال 12 شهرًا موزعة كل 3 أشهر.
ما هو مرض ضمور العضلات الدوشيني؟
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) هو اضطراب وراثي نادر مرتبط بالكروموسوم X ويُسبب تدهوراً تدريجياً في عضلات الهيكل العظمي والقلب والجهاز التنفسي نتيجة غياب بروتين الديستروفين.
يصيب هذا المرض حوالي 15,000 شخص في الولايات المتحدة ويؤدي في كثير من الحالات إلى قصور عضلة القلب والوفاة بسبب تلف عضلة القلب، لا يوجد حتى الآن علاج شافٍ وتبقى الخيارات المتاحة محدودة.
ما هو مرض ضمور العضلات الدوشيني؟
عن Deramiocel
يتكون Deramiocel (الاسم العلمي: CAP-1002) من خلايا قلبية مستخلصة من متبرعين (allogeneic cardiosphere-derived cells - CDCs)، وقد أظهرت هذه الخلايا في دراسات سريرية وسابقة قدرة على تثبيط الالتهاب ومنع التليف، بما يدعم وظيفة العضلات القلبية والهيكلية.
تعتمد آلية عملها على إفراز حويصلات خارجية تعرف باسم exosomes، تُحدث تغيرًا في استجابة الخلايا المناعية (البلعميات) وتُحفّز مسارات الإصلاح بدلاً من الالتهاب.
وقد حصل Deramiocel على تصنيف دواء يتيم (Orphan Drug) من كل من FDA ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، إضافةً إلى تصنيفات متقدمة أخرى مثل:
Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)
Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)
Rare Pediatric Disease Designation
دواء Deramiocel لعلاج ضمور العضلات الدوشيني
خطوات مستقبلية وشراكات استراتيجية
أكدت الشركة استمرار شراكتها مع شركة Nippon Shinyaku Co., Ltd، في خطط التسويق الحصري لعقار Deramiocel في الولايات المتحدة واليابان فور الحصول على الموافقة التنظيمية.
وتستمر الشركة كذلك في تطوير منصتها التكنولوجية StealthX™ لاستخدام الحويصلات الخارجية في مجالات علاجية متعددة تشمل اللقاحات والعلاجات الجينية.
