التهاب الشبكية الصباغي مرض وراثي نادر يسبب فقدان الرؤية الجانبية تدريجياً منذ الطفولة، لكن العلاجات الجينية والخلوية قد تبطئ تطوره مستقبلاً
دراسة جديدة توضح أن الكوليسترول المرتفع قد يكون وراثياً، وأن الفحوصات الحالية تفشل في اكتشاف معظم المصابين، ما يستدعي دمج الفحص الجيني في الرعاية المبكرة.
تقنية جديدة لتحرير الجينات قد تختصر وقت تطوير العلاجات النادرة عبر تجاوز الأخطاء الجينية بدلاً من إصلاحها مباشرة ما يفتح الباب لعلاجات أسرع
Redemplo أول دواء معتمد من FDA لمرضى اضطراب وراثي نادر يتسبب في ارتفاع شديد في مستوى الدهون الثلاثية قد يصل إلى 100 ضعف المعدل الطبيعي
دواء KYGEVVI أول علاج معتمد من FDA لاضطراب وراثي نادر يسبب ضعفًا عضليًا شديدًا لدى الأطفال، ويقلل خطر الوفاة بنسبة 86%
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاجين جينيين لمرض فقر الدم المنجلي، يمثلان ثورة طبية باستخدام تقنيات تعديل الجينات.
تُؤدي الجينات دورًا مهمًا في تحديد صحة الإنسان، ولكن عند تعرضها للطفرات، تظهر ما يُسمى بالاضطرابات الوراثية، وقد تكون مرتبطة بالكروموسومات
تعد أمراض القلب والأوعية الدموية، أحد أسباب الوفاة على مستوى العالم، كما أنها ليست مقتصرة على كبار السن، بل تظهر بشكل متزايد جداً بين الشباب.
العلاج الجيني بالفيروسات البطيئة يحقق فعالية طويلة الأمد لمرضى نقص المناعة الشديد المشترك ADA-SCID ويعيد وظائف المناعة دون الحاجة للعلاج التعويضي.
تساقط الشعر مُشكلة شائعة للرجال، خاصة للأشخاص الذين تخطوا سن الـ50 عاما، ويرجع ذلك لاستهلاكهم العالي لبعض المشروبات، منها الغازية، والسكرية.
علاج جيني جديد يبطئ تقدم مرض هنتنغتون بنسبة 75% في تجربة أولية على البشر، ما يمهد الطريق لعلاج ثوري للمرض العصبي الوراثي.
إن PP405 يوقظ الخلايا الجذعية لبصيلات الشعر ويعيدها إلى مرحلة النشاط، ما يجعله مختلفاً تماماً عن العلاجات الحالية".
عُسر القراءة "Dyslexia" هو نوع من الإعاقات التعليمية، التي تُؤدي إلى صعوبة القراءة واللغة، نتيجة اضطرابات في طريقة مُعالجة الدماغ لفهمها.
دواء فيناسترايد، الذي أثبت فعاليته في الحد من تساقط الشعر وزيادة نموه، ومع ذلك يثير هذا الدواء جدلاً واسعاً بين الرجال بسبب آثاره الجانبية المحتملة.
يحظر استخدام Vonvendi لدى المرضى الذين لديهم تاريخ من تفاعلات تحسسية شديدة للدواء أو مكوناته، كما حذرت الشركة من احتمال حدوث جلطات دموية.
تحتوي مشروبات البروتين غالبًا على مركبات مثل Creatine و DHEA وهي مواد تساعد على زيادة الكتلة العضلية لكنها في الوقت نفسه ترفع مستويات هرمون التستوستيرون في الدم.
يُعطى Dawnzera 80mg عبر حقنة تحت الجلد يستخدمها المريض بنفسه مرة كل أربعة أسابيع (Q4W) أو ثمانية أسابيع (Q8W).
يُنصح بإجراء فحوص كاملة للدم كل ثلاثة أشهر على الأقل وتقييمات لتوسع أو تفوق الخلايا المتكررة مرتين على الأقل في السنة الأولى بعد العلاج.
بعض أنواع الصلع لدى النساء ناجمة عن اضطراب مناعي ذاتي يسمى "داء الثعلبة" حيث يهاجم الجهاز المناعي بصيلات الشعر مسبِّبًا بقع صلع مفردة.
فينيل كيتون يوريا (PKU) من الأمراض النادرة التي تُشخص غالباً في مرحلة حديثي الولادة نتيجة خلل في جين الإنزيم المسؤول عن استقلاب الفينيل ألانين.
أظهرت أن البروتين المعروف باسم KROX20، والذي يرتبط عادةً بتطور الأعصاب، يبدأ في التفاعل داخل خلايا الجلد التي تتحول لاحقاً إلى ساق الشعرة.
