"Redemplo" دواء جديد يخفض الدهون الثلاثية بنسبة 80%
أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن الموافقة على دواء Redemplo، ليصبح أول علاج معتمد يعتمد على تقنية siRNA لخفض الدهون الثلاثية لدى البالغين المصابين بمرض Familial Chylomicronemia Syndrome – FCS، وهو اضطراب وراثي نادر يتسبب في ارتفاع شديد في مستوى الدهون الثلاثية قد يصل إلى 100 ضعف المعدل الطبيعي، ويعرّض هذا الارتفاع المريض لخطر التهاب البنكرياس الحاد والمضاعفات الخطيرة طويلة المدى.
يمثل Redemplo نقلة نوعية في العلاج حيث يمكن استخدامه بسهولة عبر حقنة تحت الجلد كل 3 أشهر ويمكن للمريض إعطاؤها لنفسه في المنزل.
المكمل الغذائي "Redemplo" لخفض الدهون الثلاثية
ما هو مرضFamilial Chylomicronemia Syndrome؟
FCS هو اضطراب وراثي نادر يتسم بارتفاع شديد في الدهون الثلاثية (TG) قد يتجاوز 880 ملغ/ديسيلتر، هذا الارتفاع المفرط يؤدي إلى:
-نوبات متكررة من التهاب البنكرياس
-آلام بطن مزمنة
-زيادة خطر السكري وتراكم الدهون في الكبد
-انخفاض جودة الحياة بشكل ملحوظ
ومع قلة الخيارات العلاجية المتاحة سابقًا ظل المرض يمثل تحديًا طبيًا كبيرًا للمرضى والأطباء.
علاج ارتفاع الدهون الثلاثية
كيف يعمل دواء Redemplo؟
يعتمد دواء Redemplo على آلية RNA interference (RNAi) التي توقف إنتاج بروتين APOC3 في الكبد وهو بروتين مسئول عن رفع الدهون الثلاثية من خلال إبطاء تكسيرها، وعبر خفض APOC3 ينخفض مستوى الدهون الثلاثية بشكل كبير ما يساعد في الوقاية من مضاعفات المرض.
تقنية TRiM المستخدمة في هذا العلاج تتيح وصول الدواء إلى الخلايا المعنية بدقة وتمنح فعالية طويلة الأمد مع جرعات قليلة على مدار السنة.
انخفاض هائل في الدهون الثلاثية لدواء Redemplo
اعتمدت FDA موافقتها على نتائج الدراسة الإكلينيكية PALISADE Phase 3، التي أُجريت على مرضى مصابين بالمرض وراثيًا أو سريريًا.
وأظهرت النتائج:
-انخفاض بنسبة 80% في الدهون الثلاثية لدى من تناولوا Redemplo، مقارنة بانخفاض 17% فقط لدى مجموعة الدواء الوهمي
-انخفاض عددي في معدل نوبات التهاب البنكرياس
-تحسن واضح في المؤشرات البيوكيميائية مثل APOC3
وقد نُشرت النتائج في The New England Journal of Medicine و Circulation.
علاج غيّر قواعد اللعبة
المرضى يعانون غالبًا من سوء الفهم الطبي لأن أعراض المرض غير مرئية في أغلب الأوقات ما يجعل رحلة العلاج صعبة ومعقدة، ويمثل Redemplo أملًا حقيقيًا لمستقبل أفضل لأنه يعتمد على فهم عميق لاحتياجات المرضى خاصة وأنه أول علاج مصمم مباشرة لتقليل الأسباب البيولوجية للمرض.
الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا
أظهرت التجارب أن دواء Redemplo يتمتع بملف أمان جيد، وكانت الأعراض الأكثر شيوعًا:
-ارتفاع سكر الدم
-صداع
-غثيان
-تفاعل بسيط في موضع الحقن
ولا يحتوي الدواء على موانع استخدام أو تحذيرات.
