الموافقة على علاج جيني لمتلازمة وراثية نادرة مهددة للحياة
تُعد متلازمة ويسكوت–ألدريتش (WAS) من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تصيب الذكور بشكل شبه حصري وتظهر منذ الطفولة المبكرة، وينتج المرض عن خلل جيني يؤدي إلى غياب أو ضعف بروتين WAS المسؤول عن التطور الطبيعي لوظائف خلايا الدم والجهاز المناعي؛ ونتيجة لذلك يعاني المرضى من التهابات متكررة ونوبات نزيف بسبب انخفاض الصفائح الدموية، إضافة إلى الإكزيما ومضاعفات مناعية قد تتطور إلى أمراض مناعية ذاتية أو أورام لمفية.
زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم
عبء علاجي محدود الخيارات
حتى وقت قريب كانت الخيارات العلاجية المتاحة لمرضى WAS، تقتصر على العلاجات الداعمة للسيطرة على الأعراض والوقاية من العدوى والنزيف. أما الخيار العلاجي الوحيد المحتمل للشفاء فكان زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم وهي عملية لا تتوفر دائماً بسبب غياب متبرع متوافق، فضلاً عن مخاطرها المحتملة خاصة لدى الأطفال الصغار أو المرضى ذوي الحالات المعقدة.
Waskyra ولادة أمل علاجي جديد
في هذا السياق، جاءت موافقة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Waskyra كحدث علمي وطبي لافت. يُعد هذا العلاج الجيني، الذي يُعطى خارج الجسم، أول خطوة حقيقية نحو بديل علاجي مبتكر لمرضى متلازمة ويسكوت–ألدريتش الذين لا يتوفر لهم متبرع مناسب لزراعة الخلايا الجذعية، حيث يستهدف العلاج تصحيح الخلل الجيني نفسه بدل الاكتفاء بعلاج الأعراض.
"Waskyra" علاج جيني لمرض وراثي نادر
كيف يعمل العلاج الجيني؟
يعتمد دواء Waskyra على جمع الخلايا الجذعية الدموية الذاتية (CD34+) من المريض ثم تعديلها وراثياً باستخدام ناقل فيروسي لإدخال نسخة سليمة من جين WAS. بعد ذلك تُعاد هذه الخلايا المصححة إلى جسم المريض عقب تهيئة نخاع العظم بعلاج كيميائي خفيف، وبهذه الطريقة تبدأ الخلايا الجديدة في إنتاج بروتين WAS الوظيفي، ما يساعد على استعادة الأداء الطبيعي للجهاز المناعي وخلايا الدم.
بيانات سريرية تعزز الثقة
أظهرت البيانات السريرية أن العلاج أسهم في تقليل معدلات النزيف المتوسط والشديد، وخفض عدد الالتهابات الخطيرة مقارنة بالفترة السابقة للعلاج، وقد أُجريت التجارب السريرية في مركز IRCCS Ospedale San Raffaele، المعروف بتميزه في مجال العلاج الجيني، وأكدت النتائج سلامة النهج العلاجي وفعاليته لدى المرضى المؤهلين.
لمن يُستخدم دواء Waskyra؟
يُستخدم Waskyra لعلاج الأطفال من عمر 6 أشهر فأكثر إضافة إلى البالغين المصابين بمتلازمة ويسكوت–ألدريتش ممن لديهم طفرة مؤكدة في جين WAS، ومؤهلين لزراعة الخلايا الجذعية دون توفر متبرع متوافق، ورغم أن العلاج نفسه لم يُظهر آثاراً جانبية مباشرة في التجارب فإن الإجراءات المصاحبة له مثل جمع الخلايا والتهيئة الدوائية تتطلب تقييماً طبياً دقيقاً لكل حالة.
خطوة فارقة في علاج الأمراض الوراثية
تعكس موافقة FDA على دواء Waskyra تحولاً في التعامل مع الأمراض الوراثية النادرة من إدارة مزمنة للأعراض إلى تدخل جيني يستهدف السبب الجذري للمرض، وبالنسبة لمرضى WAS وعائلاتهم يمثل هذا العلاج فرصة حقيقية لتحسين جودة الحياة وتقليل المخاطر طويلة الأمد المرتبطة بالمرض.
