دواء جديد يحرر مرضى الوهن العضلي من عبء العلاج المستمر
دواء جديد يحرر مرضى الوهن العضلي من عبء العلاج المستمر
أعلنت شركة Regeneron Pharmaceuticals الأمريكية عن نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة لدراسة NIMBLE التي اختبرت فعالية دواء Cemdisiran في علاج البالغين المصابين بالوهن العضلي المعمم (gMG)، وأظهرت النتائج أن الدواء حقق الأهداف الأساسية والثانوية للتجربة سواء عند استخدامه كعلاج منفرد أو بالاشتراك مع عقار Pozelimab.
كيف يعمل الدواء؟
يُعد Cemdisiran علاجاً من فئة siRNA يستهدف تقليل مستويات بروتين Complement Factor 5 (C5) في الدم وهو بروتين أساسي في تنشيط الجهاز المناعي المكملي الذي يهاجم الأعصاب والعضلات عند مرضى الوهن العضلي.
عند استخدام الدواء بمفرده أدى إلى خفض نشاط الجهاز المكملي بنسبة 74% تقريباً، وعند دمجه مع Pozelimab وصل الانخفاض إلى نحو 99% لكن المثير أن العلاج المنفرد بـ Cemdisiran كان أفضل عدديًا عبر معظم مؤشرات التجربة.
كيف يعمل الدواء؟
تحسين جودة الحياة
اعتمدت التجربة على مقياسين أساسيين:
MG-ADL وهو استبيان يقيس تأثير المرض على الأنشطة اليومية مثل الكلام والبلع والتنفس والحركة.
QMG وهو تقييم سريري يركز على وظائف العضلات والرؤية والنطق والتنفس.
أظهرت النتائج انخفاضاً واضحاً في الدرجات الكلية لكلا المقياسين بعد 24 أسبوعاً، ما يعني تحسن الأعراض العصبية والعضلية بشكل ملحوظ، هذا التحسن يتفوق عددياً على نتائج أدوية أخرى مثبطة لـ C5 تمت دراستها سابقاً، ما يعزز مكانة Cemdisiran كخيار رائد في هذا المجال.
مميزات العلاج الجديد
من أبرز الفوائد التي تميز Cemdisiran عن العلاجات الحالية:
إعطاؤه كل 12 أسبوعاً فقط تحت الجلد ما يقلل من أعباء المراجعات الطبية المستمرة.
فعالية قوية دون الحاجة إلى تثبيط كامل للجهاز المكملي وهو ما قد يساهم في تقليل المخاطر المرتبطة بـ المناعة.
نتائج مبشرة بسلامة عالية حيث لم تُسجل أي حالات عدوى سحائية بين المشاركين في التجربة.
مميزات العلاج الجديد
الأمان والآثار الجانبية
خلال فترة الـ 24 أسبوعًا من التجربة لم يتم إيقاف أي مريض في مجموعة Cemdisiran بسبب آثار جانبية، وقد كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً خفيفة إلى متوسطة مثل التهابات الجهاز التنفسي العلوي الصداع والطفح الجلدي، أما الأحداث الجانبية الخطيرة فكانت أقل بكثير مقارنةً بالمجموعة التي تلقت العلاج المركب أو الدواء الوهمي.
أمل جديد لمرضى الوهن العضلي
يُعتبر الوهن العضلي مرضاً مناعيّاً نادراً يؤثر على التواصل بين الأعصاب والعضلات ويُضعف القدرة على الحركة والكلام والبلع، ما يهدد جودة الحياة بشكل كبير، في الولايات المتحدة وحدها يُقدر عدد المصابين بنحو 85 ألف شخص 85% منهم يتطور لديهم المرض إلى الشكل المعمم (gMG).
وتمثل نتائج تجربة NIMBLE نقلة مهمة للمرضى إذ تُظهر أن Cemdisiran قادر على تحسين الأنشطة اليومية وتقليل الأعراض بصورة عملية وآمنة مع توفير جدول علاج مريح وأكثر استدامة.
الأبحاث المستقبلية
تخطط الشركة لتقديم ملف تسجيل الدواء إلى هيئة الغذاء والدواء الأمريكية خلال الربع الأول من عام 2026 فيما سيتم نشر النتائج التفصيلية في اجتماع علمي طبي قريب، كما يجري تقييم الدواء في دراسات أخرى لعلاج أمراض مناعية مكمليّة مثل PNH وضمور الشبكية المرتبط بتقدم العمر.
نشرت مجلات متخصصة مثل Neurology وThe Lancet Neurology مقالات تحليلية حول فعالية استهداف C5 في أمراض المناعة العصبية، ما يدعم الأهمية العلمية والسريرية لتطوير Cemdisiran كخيار رائد في علاج هذه الحالات.
