"Modeyso" دواء جديد يحصل على موافقة عاجلة لعلاج ورم دماغي نادر
Modeyso دواء جديد يحصل على موافقة عاجلة لعلاج ورم دماغي نادر
أعلنت شركة Jazz Pharmaceuticals plc أن هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت موافقة تسريع لإطلاق دواء Modeyso (المادة الفعالة: dordaviprone) لعلاج البالغين والأطفال ابتداءً من عمر عام واحد، ممن يعانون من ورم دماغي شديد الندرة والعدوانية وهو الورم الدبقي المنتشر في خط منتصف الدماغ المرتبط بطفرة H3 K27M، بعد فشل العلاجات السابقة.
خطوة فارقة في طب الأورام العصبية
قال الدكتور باتريك وين، مدير مركز طب الأورام العصبية في معهد دانا فاربر للسرطان وأستاذ علم الأعصاب في كلية الطب بجامعة هارفارد: "للمرة الأولى لدينا علاج معتمد من FDA لهذه الفئة من المرضى، رغم أن التحديات لا تزال قائمة فإن النتائج التي حققها بما في ذلك الفوائد المستدامة لبعض المرضى تمثل تقدمًا ملموسًا.
خطوة فارقة في طب الأورام العصبية
نتائج الدراسات السريرية
استند قرار الموافقة على تحليل فعالية مدمج شمل 50 مريضاً شاركوا في خمس دراسات سريرية مفتوحة، أظهرت النتائج أن معدل الاستجابة الكلي (ORR) بلغ 22% وفق تقييم مستقل باستخدام معايير RANO 2.0 بمدة استجابة وسطية وصلت إلى 10.3 أشهر واستمرت لدى 73% من المستجيبين لمدة لا تقل عن ستة أشهر.
آلية عمل الدواء وطريقة الاستخدام
يُعطى "Modeyso" على شكل كبسولة فموية مرة واحدة أسبوعياً وهو يعمل كمحفز لإنزيم ClpP في الميتوكوندريا ويثبط مستقبلات DRD2، ما يؤدي إلى تنشيط استجابة الضغط الخلوية وتحفيز موت الخلايا مع إعادة التوازن في التعديلات الجينية المرتبطة بالورم.
أبعاد إنسانية للموافقة الجديدة
علق الدكتور جوشوا إي. ألين، كبير المسؤولين العلميين في Chimerix التابعة لشركة Jazz: "هذا الإنجاز يمثل تحولًا كبيراً للمرضى وأسرهم والأطباء الذين سعوا طويلًا وراء حلول فعالة، نحن فخورون بأن نقدم علاجاً موجّهاً لأول مرة لهذا المرض".
كما قال ديفيد إف. آرونز، الرئيس التنفيذي لـ"الجمعية الوطنية لأورام الدماغ": هذه الموافقة تمثل بصيص أمل لعائلات طالما افتقدت لوجود خيار علاجي معتمد.
بيانات السلامة والآثار الجانبية
تم تقييم سلامة الدواء على 376 مريضاً من البالغين والأطفال، وأظهرت النتائج أن 33% تعرضوا لآثار جانبية خطيرة أبرزها: استسقاء الدماغ (5%)، القيء (4.3%)، الصداع (3.2%)، النوبات (2.4%)، وضعف العضلات (2.1%).
أما الأعراض الأكثر شيوعاً فشملت: التعب، والصداع، والقيء، والغثيان، وآلام العضلات والعظام.
بيانات السلامة والآثار الجانبية
المرض المستهدف
يُعرف H3 K27M-mutant Diffuse Midline Glioma بأنه ورم دماغي نادر وعدواني يصيب مناطق منتصف الدماغ والحبل الشوكي ويتميز بطفرة جينية تعطل التنظيم الجيني وتسرّع نمو الورم، ويصيب غالبًا الأطفال والشباب مع متوسط بقاء على قيد الحياة لا يتجاوز عاماً واحداً من التشخيص.
