أعلنت شركة Ascendis Pharma A/S، عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) على استخدام دواء Skytrofa، الذي يحتوي على المادة الفعالة lonapegsomatropin-tcgd، كعلاج بديل لـ هرمون النمو في البالغين المصابين بنقص هرمون النمو (GHD) وهو اضطراب نادر ينتج عن نقص جزئي أو كامل في إنتاج هذا الهرمون الأساسي.
يُعد "Skytrofa" نسخة مطوّرة من دواء معتمد سابقاً للأطفال منذ عام 2021 ويتميّز بكونه يُحقن مرة واحدة أسبوعياً فقط مقارنةً بالعلاجات التقليدية اليومية، ما قد يسهم في تحسين الالتزام بالعلاج لدى المرضى.
دواء Skytrofa لعلاج نقص هرمون النمو للبالغين
جاءت الموافقة استناداً إلى نتائج دراسة سريرية من المرحلة الثالثة حملت اسم foresiGHt، وهي تجربة مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي ومقارنة بعلاج فعال هدفت إلى تقييم فعالية وسلامة Skytrofa (TransCon hGH) لدى البالغين المصابين بنقص هرمون النمو.
أظهرت الدراسة أن العلاج الأسبوعي يقدّم نتائج مماثلة للعلاج اليومي، من حيث تحسين بنية الجسم وتنظيم الدهون وتقليل مقاومة الإنسولين وهي جميعها أعراض مرتبطة بهذه الحالة المرضية.
قال الدكتور كيفن يويْن، أستاذ في معهد بارو للأعصاب بجامعة أريزونا: "إن الاضطرابات الأيضية والمشاكل النفسية المصاحبة لنقص هرمون النمو لدى البالغين قد تؤدي إلى مضاعفات صحية خطيرة ولكن الالتزام بالعلاجات اليومية التقليدية ظل تحديًا كبيرًا على مدار أكثر من 25 عاماً، ولهذا يُتوقع أن يُحدث Skytrofa فارقاً حقيقياً بفضل نظام الجرعة الأسبوعي وإطلاقه المستمر لهرمون النمو الطبيعي غير المعدل".
أعرب يان ميكلسن، الرئيس التنفيذي لشركة Ascendis Pharma، عن سعادته بهذا الإنجاز، قائلاً: "لقد أثبت Skytrofa فعاليته كخيار علاجي مفضل للأطفال واليوم نوسّع نطاق استخدامه ليشمل البالغين، هذا إنجاز كبير في طريقنا نحو تحقيق هدفنا بأن نصبح الشركة الرائدة عالمياً في علاجات الأمراض النادرة في مجال الغدد الصماء".
يحذر الأطباء من استخدام Skytrofa في بعض الحالات مثل وجود أورام خبيثة نشطة أو حساسية تجاه المادة الفعالة somatropin أو في حالات مرضى متلازمة برادر-ويلي الذين يعانون من السمنة أو مشاكل في التنفس.
احتباس السوائل
انخفاض في مستويات هرمون الغدة الدرقية
انخفاض في مستويات هرمون الغدة الدرقية
ردود فعل تحسسية حادة
تفاقم مرض السكري
زيادة في الضغط داخل الجمجمة
مشاكل في الرؤية
تغيرات في مستوى هرمونات الغدة الكظرية والغدة الدرقية
ألم مفاصل أو تغير في المشية عند الأطفال
يوصى بمراقبة المرضى عبر اختبارات دم منتظمة خلال فترة العلاج لمتابعة المؤشرات الحيوية المرتبطة بهذه الأعراض.