توسيع استخدام عقار "Isturisa" لعلاج فرط الكورتيزول في متلازمة كوشينغ
أعلنت شركة Recordati، من ميلانو بإيطاليا وبريدجواتر، نيوجيرسي، أبريل 2025، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على طلب التوسيع الإضافي لعقار Isturisa (osilodrostat) لعلاج فرط الكورتيزول الداخلي (endogenous hypercortisolemia) لدى البالغين المصابين بمتلازمة كوشينغ، الذين لا يمكنهم الخضوع للجراحة أو لم تكن الجراحة فعالة في علاجهم، وتشكل هذه الموافقة توسيعاً لاستخدام الدواء الذي كان مخصصاً سابقاً لعلاج مرض كوشينغ وهو نوع فرعي من متلازمة كوشينغ.
علاج فرط الكورتيزول الداخلي
دعم سريري واسع النطاق
جاءت الموافقة بعد مراجعة برنامج تطوير سريري واسع شمل أكثر من 350 مريضاً، وقال سكوت بيسكاتوري، نائب الرئيس التنفيذي للأمراض النادرة في Recordati: "يسعدنا أن هذا التوسيع في الاستخدام يمكن أن يسهم في تلبية حاجة طبية ملحة فمتلازمة كوشينغ تؤثر بشكل كبير على حياة المرضى، وإذا لم يتم التحكم في مستويات الكورتيزول المرتفعة فقد تتسبب في مضاعفات شديدة مثل السكري وهشاشة العظام ومشاكل القلب وزيادة خطر العدوى".
وجهة نظر طبية متخصصة
أشارت الدكتورة ماريا فليزريو، أستاذة الطب وجراحة الأعصاب ومديرة مركز الغدة النخامية في جامعة جامعة أوريغون للصحة والعلوم، والمشاركة العالمية في دراسات LINC، إلى أن هذا التوسيع يمثل تقدماً كبيراً في العلاج ويوفر فرصة لتطبيع مستويات الكورتيزول لدى المرضى الذين لا يمكنهم الخضوع للجراحة.
ما هو عقار Isturisa؟
Isturisa هو دواء يُصرف بوصفة طبية لعلاج فرط الكورتيزول الداخلي في الدم لدى البالغين المصابين بمتلازمة كوشينغ، يتوفر على هيئة أقراص بتركيزي 1 ملج و5 ملج، ويُستخدم عندما لا تكون الجراحة ممكنة أو لم تكن ناجحة.
ما هو عقار Isturisa؟
معلومات السلامة الهامة
قبل بدء العلاج بـIsturisa، يجب على المرضى إبلاغ مقدمي الرعاية الصحية بحالاتهم الصحية خاصة إذا كان لديهم مشاكل في القلب، مستويات منخفضة من البوتاسيوم أو المغنيسيوم، مشاكل في الكبد، أو إذا كانوا حوامل أو مرضعات.
من بين الآثار الجانبية الخطيرة المحتملة:
انخفاض مستويات الكورتيزول في الدم (hypocortisolism)، ما قد يؤدي إلى أعراض مثل الغثيان، التعب، انخفاض ضغط الدم، ونقص السكر في الدم.
اضطرابات في نظم القلب (مثل QT prolongation).زيادة في هرمونات الغدة الكظرية الأخرى، مثل انخفاض البوتاسيوم وارتفاع ضغط الدم وتورم الأطراف ونمو الشعر الزائد لدى النساء وحب الشباب.
عن فرط الكورتيزول الداخلي ومتلازمة كوشينغ
يعد فرط الكورتيزول الداخلي السبب الأساسي لمتلازمة كوشينغ وهو اضطراب نادر وخطير ناتج عن ارتفاع مفرط في هرمون الكورتيزول، تتنوع أسبابه بين المنشأ النخامي وغير النخامي ويؤدي إلى مجموعة من الأعراض مثل زيادة الوزن، وارتفاع سكر الدم، وهشاشة العظام، وضعف العضلات، والاكتئاب، والقلق.
هشاشة العظام وضعف العضلات من أعراض فرط الكورتيزول
كيف يعمل Isturisa؟
يمنع Isturisa إنزيم 11β-hydroxylase المسؤول عن الخطوة النهائية في إنتاج الكورتيزول في الغدة الكظرية، وقد حصل الدواء على موافقات سابقة لعلاج متلازمة كوشينغ في الاتحاد الأوروبي منذ يناير 2020، وفي الصين في سبتمبر 2024، كما حصل على تصنيف دواء يتيم (orphan drug designation) من كل من FDA وEuropean Medicines Agency لعلاج هذه الحالة.
