دواء جديد لمرض نادر يهدد صحة القلب والدماغ.. كيف يعمل Ctexli وما آثاره الجانبية؟
دواء Ctexli لعلاج مرض CTX الذي يهدد صحة القلب والدماغ
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن موافقتها على دواء جديد لعلاج داء الورم الأصفر الدماغي الوتراني (CTX) وهو مرض وراثي نادر يؤثر على قدرة الجسم في التعامل مع الكوليسترول، ويأتي العلاج على شكل أقراص يحمل اسم Ctexli ويُعد الأول من نوعه الذي يحصل على موافقة رسمية لعلاج هذه الحالة.
مرض CTX يزيد من خطر الإصابة بأمراض القلب والرئة
CTX.. مرض جيني يهدد صحة القلب والدماغ
يحدث CTX نتيجة طفرة في جين CYP27A1 مما يؤدي إلى نقص إنزيم ضروري لتفكيك الكوليسترول، وهذا الخلل يقلل إنتاج الأحماض الصفراوية مما يؤدي إلى تراكم منتجات الكوليسترول الضارة في أعضاء مختلفة أبرزها الدماغ والكبد والجلد والأوتار، ويؤدي ذلك إلى ظهور رواسب دهنية (الأورام الصفراء - xanthomas) والتي بمرور الوقت قد تتسبب في تلف الأعصاب ومشاكل في الحركة واليرقان وزيادة خطر الإصابة بأمراض القلب والرئة.
كيف يعمل الدواء الجديد؟
يعتمد Ctexli على مادة chenodiol (حمض الكينوديوكسيكوليك) وهو حمض صفراوي طبيعي يساعد في تعويض النقص الناتج عن المرض، ويعمل الدواء على تقليل تراكم الكوليسترول الضار وحماية الأعضاء وتعزيز الصحة العامة، وتوصي FDA بتناول 250 ملجم من الدواء 3 مرات يومياً لضمان فاعليته.
نتائج مشجعة من التجارب السريرية
أجريت تجربة سريرية استمرت 24 أسبوعاً لاختبار فاعلية Ctexli على مرضى تتراوح أعمارهم بين 16 و55 عاماً، وتم تقسيم المشاركين إلى مجموعتين، حيث تلقت مجموعة 250 ملجم من Ctexli 3 مرات يومياً، بينما تلقت المجموعة الأخرى دواءً وهمياً.
وأظهرت النتائج أن الدواء ساهم بشكل كبير في تقليل مستويات منتجات تفكيك الكوليسترول الضارة والتي عادةً ما تكون مرتفعة لدى المصابين بـCTX، ومع ذلك لم يتم التأكد بعد من مدى أمانه وفاعليته لدى الأطفال.
آثار جانبية وتحذيرات طبية
على الرغم من النتائج الإيجابية فإن Ctexli ليس خالياً من الآثار الجانبية، وتشمل أبرزها:
الصداع وآلام المعدة
الإسهال أو الإمساك
قد يسبب الدواء مشاكل في الكبد أو اضطرابات القنوات الصفراوية
ضعف العضلات والتهابات الجهاز التنفسي العلوي
كما تحذّر المعلومات الطبية من أن الدواء قد يسبب مشاكل في الكبد خصوصاً لدى الأشخاص الذين يعانون من أمراض الكبد أو اضطرابات القنوات الصفراوية؛ لذا يجب على المرضى طلب الرعاية الطبية فوراً في حال ظهور آلام شديدة في المعدة وغثيان وإرهاق وبول داكن وكدمات غير مبررة واصفرار الجلد أو العينين أو حكة مستمرة.
إرشادات للاستخدام الآمن
توصي FDA المرضى بإبلاغ أطبائهم عن جميع الأدوية التي يتناولونها قبل بدء العلاج خاصةً مضادات الحموضة ومسيلات الدم إلى جانب أي مكملات غذائية أو عشبية لضمان عدم حدوث تفاعلات دوائية قد تؤثر على صحتهم.
