نجاح العلاج الجيني بالفيروسات البطيئة في استعادة المناعة
العلاج الجيني بالفيروسات البطيئة يحقق نتائج طويلة الأمد لمرضى نقص المناعة الوراثي
أظهرت دراسة حديثة نشرتها مجلة New England Journal of Medicine أن العلاج الجيني باستخدام الفيروسات البطيئة يُحقق فعالية سريرية مستدامة لدى مرضى نقص المناعة الشديد المشترك الناتج عن نقص أدينوسين دياميناز (ADA-SCID).
هذا النوع من العلاج يعتمد على زرع خلايا جذعية دمويّة CD34+ ذاتية المصدر تم تعديلها جينيًا خارج الجسم بواسطة ناقل فيروسي بطيء يحوي جين ADA البشري.
مرض نقص المناعة الشديد
تصميم الدراسة ونتائج البقاء على قيد الحياة
شملت الدراسة 62 مريضًا في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة تتراوح أعمارهم بين الرضع والأطفال وتمت متابعة كل شخص لمدة متوسطة بلغت 7.5 سنوات.
أظهرت النتائج أن نسبة البقاء على قيد الحياة كانت 100% ونسبة البقاء دون أحداث مرضية بلغت 95% وهو ما يمثل نجاحًا استثنائيًا لعلاج ADA-SCID طويل الأمد.
توقف العلاج التعويضي واستعادة المناعة
من بين المرضى استمر 59 مريضًا الذين أظهرت لديهم الخلايا المعدلة نجاح الزرع في عدم تلقي العلاج التعويضي بالإنزيم واحتفظوا بمستوى ثابت من نشاط إنزيم ADA واستقلاب المواد السامة وتجديد وظائف الجهاز المناعي حتى آخر متابعة.
كما أوقف 58 مريضًا العلاج التعويضي بـ Immunoglobulin G وأبدوا استجابة قوية للتطعيمات، ما يدل على استعادة مناعة فعالة ومستقرة.
مرض نقص المناعة الشديد
السلامة وعدم وجود مضاعفات خلوية
لم تُسجل أي أحداث مقلقة لدى المرضى خلال فترة المتابعة الطويلة ما يعكس سلامة العلاج الجيني بالفيروسات البطيئة على المدى الطويل.
وأوضح الدكتور دونالد ب. كوهان من جامعة كاليفورنيا، لوس أنجلوس: "القدرة على الحفاظ على وظائف المناعة مع ثبات النتائج على مر الزمن وسجل السلامة المستمر أمر مشجع للغاية وما يلفت الانتباه هو الاستقرار الكامل بعد فترة التعافي الأولية من ثلاثة إلى ستة أشهر".
أهمية العلاج الجيني بالفيروسات البطيئة
تؤكد هذه الدراسة على أن العلاج الجيني بالفيروسات البطيئة يمكن أن يكون خيارًا علاجيًا طويل الأمد لمرضى ADA-SCID ويقلل الحاجة إلى العلاج التعويضي التقليدي ويحسن جودة الحياة على المدى الطويل.
نتائج الدراسة تعتبر مؤشراً واعداً لتوسيع استخدام تقنيات العلاج الجيني في أمراض نقص المناعة الوراثية الأخرى.
