"Komzifti" علاج جديد للمصابين بورم الدم النخاعي الحاد
أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن الموافقة الكاملة على دواء Komzifti وهو أول علاج فموي يتم تناوله مرة واحدة يوميًا يستهدف طفرة NPM1 لدى مرضى ورم الدم "اللوكيميا" النخاعية الحادة AML في مرحلة الانتكاس أو المقاومة للعلاج، ويمثّل هذا التطور خطوة مهمة لمرضى يعانون من خيارات علاجية محدودة ونتائج ضعيفة عند تكرار المرض.
سرطان الدم النخاعي الحاد
ما أهمية طفرة NPM1 في ورم الدم الحاد؟
تُعد طفرة NPM1 واحدة من أكثر الطفرات الجينية شيوعًا في AML، إذ تظهر في حوالي 30% من الحالات.
ورغم الاستجابة للعلاج الأولي لدى بعض المرضى، فإن 20% لا يستجيبون للعلاج من البداية، و70% ممن يستجيبون يتعرضون للانتكاس خلال 3 سنوات، ومعظم حالات الانتكاس تحدث خلال 12 شهرًا، هذا الانحدار السريع في الحالة الصحية يجعل فئة المرضى ذات طفرة NPM1 من الأكثر احتياجًا لعلاج موجّه جديد وفعّال.
"Komzifti" علاج جديد للمصابين بورم الدم النخاعي الحاد
كيف يعمل Komzifti وما الذي يميّزه؟
ينتمي Komzifti إلى فئة مثبطات "مينين menin" وهي أدوية تستهدف مسارًا بيولوجيًا أساسيًا يلعب دورًا في نمو خلايا AML المرتبطة بطفرة NPM1.
ويمتاز الدواء بعدة خصائص إنه جرعة فموية مرة واحدة يوميًا، وإمكانية تناوله مع معظم الأدوية الداعمة دون تداخلات دوائية مهمة، إضافة إلى وجود ملف أمان جيد دون وجود Boxed Warning يتعلق باضطرابات القلب مثل QTc prolongation
هذه الصفات تجعل Komzifti مناسبًا بشكل خاص للمرضى الأكبر سنًا أو غير القادرين على تحمل العلاج الكيميائي القوي.
فعالية واضحة واستجابة عميقة
استندت الموافقة إلى نتائج دراسة KOMET-001 التي شملت 112 مريضًا من فئة AML المنتكس أو المقاوم مع طفرة NPM1.
وأظهرت النتائج:
-معدل استجابة كاملة أو شبه كاملة (CR + CRh) بلغ 21.4%
-مدة الاستجابة المتوسطة وصلت إلى 5 أشهر
-الوقت المتوسط لتحقيق الاستجابة كان 2.7 شهرًا
-88% من المرضى الذين استجابوا حققوا ذلك خلال الأشهر الستة الأولى، وقد نُشرت البيانات في مجلة Journal of Clinical Oncology.
خطوة مهمة واحتياج علاجي ملح
أوضح مختصو الأورام أن دواء Komzifti يلبي فجوة علاجية كبيرة خاصة للمرضى الأكبر سنًا الذين لا يتحملون العلاجات المكثفة أو عمليات الزراعة، كما أن غياب التحذيرات القلبية الخطيرة وقلة التداخلات الدوائية يجعلان الدواء خيارًا عمليًا يمكن دمجه بسهولة ضمن البروتوكولات العلاجية الحالية.
الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا
بحسب البيانات الإكلينيكية تشمل الآثار الجانبية التي ظهرت لدى نسبة تفوق 20% من المرضى:
-ارتفاع إنزيمات الكبد
-انخفاض البوتاسيوم والألبومين
-العدوى بأنواعها
-الإسهال والغثيان
-الإجهاد والتورم
-آلام عضلية وعظمية
-ارتفاع نسبة البيليروبين
- المعاناة من متلازمة التمايز (Differentiation Syndrome)
وتُعد متلازمة التمايز الخطر الأبرز وتتطلب متابعة لصيقة خلال العلاج.
آفاق مستقبلية
تعمل الشركتان المطوّرتان للدواء على توسيع استخدامه ليشمل الخطوط العلاجية الأولى للمرضى ذوي الطفرات NPM1 أو KMT2A أو FLT3، ما قد يجعل Komzifti جزءًا أساسيًا من علاج فئات أوسع في المستقبل.
