الموافقة على دواء للوقاية من اضطراب وراثي شائع في الدم
الموافقة على دواء للوقاية من اضطراب وراثي شائع في الدم
أعلنت شركة Takeda عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على توسيع استخدام دواء Vonvendi ليشمل الوقاية الروتينية من النزيف لدى البالغين المصابين بمرض فون ويلبراند (VWD) بجميع أنواعه (النوع 1 والنوع 2)، إضافةً إلى الموافقة على استخدامه عند الطلب وخلال العمليات الجراحية للأطفال المصابين بالمرض.
كان Vonvendi قد حصل سابقاً على موافقة لعلاج النزيف عند الطلب وللاستخدام خلال العمليات الجراحية لدى البالغين وكذلك للاستخدام الوقائي لدى مرضى النوع الثالث الشديد من VWD.
ما هو مرض فون ويلبراند؟
ما هو مرض فون ويلبراند؟
يُعد مرض فون ويلبراند الاضطراب الوراثي الأكثر شيوعاً للنزيف، حيث يؤثر على نحو 1% من سكان الولايات المتحدة وأكثر من 3 ملايين شخص عالمياً، إذ يحدث المرض نتيجة نقص أو خلل في بروتين عامل فون ويلبراند (VWF) وهو بروتين مسؤول عن مساعدة الصفائح الدموية على الالتصاق ببعضها وتكوين جلطة الدم.
يؤدي هذا الخلل إلى صعوبة توقف النزيف بعد الإصابات أو الجراحات، وتتنوع الأعراض بين نزيف أنفي متكرر وكدمات تظهر بسهولة ونزيف طويل بعد خلع الأسنان أو الجراحة، ونزيف حيضي غزير لدى النساء، وقد تصل في بعض الحالات إلى نزيف داخلي مهدد للحياة.
توسيع خيارات العلاج
مع هذه الموافقة، أصبح Vonvendi العلاج الوحيد من نوعه المعتمد للاستخدام في كلٍّ من البالغين والأطفال سواء للوقاية من النزيف أو للعلاج عند الطلب، توفر هذه الموافقة خياراً علاجياً مهماً لتحسين السيطرة على النزيف والوقاية من المضاعفات التي قد تؤثر على جودة الحياة اليومية للمريض.
بيانات سريرية داعمة
استندت موافقة FDA إلى بيانات من ثلاث تجارب سريرية من المرحلة الثالثة: تجربة على البالغين وأخرى على الأطفال وتجربة متابعة للبالغين والأطفال بالإضافة إلى بيانات واقعية داعمة.
أظهرت النتائج أن غالبية النزيف غير الجراحي تمت السيطرة عليه عبر جرعة واحدة من Vonvendi في كلٍّ من البالغين (157 من 192 حالة) والأطفال (80 من 104 حالات)، كما يتميز Vonvendi بفترة نصف عمر طويلة نسبياً (22.6 ساعة في البالغين و14.3 ساعة في الأطفال)، ما يجعله فعالًا في تقليل معدل النزيف على المدى الطويل.
خطوة مهمة نحو الرعاية الوقائية
خطوة مهمة نحو الرعاية الوقائية
قال جوناثان سي. روبرتس، دكتوراه في الطب، المدير المشارك للبحوث الطبية في معهد اضطرابات النزيف والتخثر وأستاذ طب الأطفال والطب بجامعة إلينوي: "إن اعتماد العلاج الوقائي لجميع أنواع مرض فون ويلبراند لدى البالغين يمثل تقدمًا كبيرًا إذ يساهم في تقليل النزيف التلقائي ونزيف المفاصل ويحسن جودة حياة المرضى".
كما أشارت شيريل شوارتز، نائبة الرئيس الأولى في وحدة الأمراض النادرة بشركة Takeda: "منذ اعتماد Vonvendi لأول مرة في عام 2015 ونحن ندعم المرضى البالغين والآن أصبح بإمكاننا توسيع نطاق الدعم ليشمل الأطفال أيضاً، ما يعكس التزامنا الدائم بتقديم حلول علاجية مبتكرة لمجتمع مرضى اضطرابات النزيف".
معلومات السلامة والتحذيرات
يحظر استخدام Vonvendi لدى المرضى الذين لديهم تاريخ من تفاعلات تحسسية شديدة للدواء أو مكوناته، كما حذرت الشركة من احتمال حدوث جلطات دموية مثل الانصمام الرئوي أو السكتة الدماغية خاصة لدى المرضى المعرضين للخطر.
وشملت الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً الصداع والقيء والغثيان والدوخة والحكة العامة، لذا يوصي الأطباء بمراقبة مستويات عامل فون ويلبراند وعامل التخثر الثامن لدى المرضى أثناء العلاج لتفادي المضاعفات المحتملة.
الموافقة على دواء للوقاية من اضطراب وراثي شائع في الدم
الموافقة على دواء للوقاية من اضطراب وراثي شائع في الدم
