يحقق استجابة أعلى.. الموافقة على دواء جديد لعلاج نقص الصفائح المناعي
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن موافقتها على استخدام دواء Wayrilz ومادته الفعالة "rilzabrutinib" لعلاج البالغين المصابين بنقص الصفائح المناعي المزمن أو المستمر الذين لم يستجيبوا للعلاجات السابقة بشكل كافٍ.
نتائج دراسة LUNA 3
استندت الموافقة إلى نتائج الدراسة السريرية من المرحلة الثالثة LUNA 3 والتي أظهرت أن الدواء يحقق استجابة إيجابية في زيادة أعداد الصفائح الدموية والسيطرة على أعراض المرض، شملت الدراسة 202 مريض.
نقص الصفائح الدموية المناعي
وبيّنت النتائج استجابة ثابتة للصفائح الدموية عند الأسبوع 25 في 23% من المرضى الذين تناولوا دواء "وايرليز" مقابل 0% في مجموعة الدواء الوهمي (Placebo)، ووقت أسرع للوصول إلى أول استجابة للصفائح حيث بلغت 36 يوماً مع Wayrilz، مقابل عدم الوصول في المجموعة الأخرى، مدة أطول للحفاظ على الاستجابة متوسط 7 أسابيع مع "وايرليز"، مقابل 0.7 أسابيع فقط مع الدواء الوهمي.
آلية عمل مبتكرة
يُصنف "وايرليز" كدواء مثبط لإنزيم Bruton’s Tyrosine Kinase (BTK) يؤخذ عن طريق الفم ويعمل من خلال تعديل استجابات المناعة المتعددة، هذه الآلية المبتكرة تسمح باستهداف مسارات مختلفة في جهاز المناعة وهو ما يميز الدواء عن العلاجات التقليدية التي تركز فقط على رفع أعداد الصفائح وتقليل خطر النزيف.
تحسين جودة الحياة
أظهرت الدراسة أن المرضى الذين تناولوا Wayrilz أبلغوا عن تحسن في جودة حياتهم حيث سجلوا زيادة بمعدل 10.6 نقاط عبر تسعة مقاييس للصحة مقارنة بزيادة 2.3 نقطة فقط في المجموعة التي تناولت الدواء الوهمي، وقد شملت هذه التحسينات تقليل الشعور بالإرهاق الجسدي والتخفيف من الأعراض المرتبطة بالمرض.
السلامة والأعراض الجانبية
من بين الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً للدواء: الإسهال والغثيان والصداع وآلام البطن بالإضافة إلى الإصابة بعدوى فيروس كورونا (COVID-19)، كما حذرت FDA من مخاطر حدوث التهابات خطيرة أو مشكلات في الكبد أثناء فترة العلاج، ما يستلزم متابعة دقيقة لحالة المريض.
تصريحات الخبراء
قال الدكتور ديفيد كوتر، أستاذ الطب في كلية الطب بجامعة هارفارد، إن إدارة نقص الصفائح المناعي كانت تركز تقليدياً على رفع الصفائح وتقليل خطر النزيف لكن الكثير من المرضى لا يستجيبون بشكل كافٍ أو يعانون من مضاعفات غير مقبولة.
إدارة نقص الصفائح المناعي
وأضاف "كوتر" أن آلية Wayrilz في تعديل المناعة المتعددة تمنحه القدرة على توفير خيار علاجي جديد للمرضى الذين فشلوا في الاستجابة للعلاجات السابقة مثل الكورتيكوستيرويدات.
توسع عالمي في الاعتمادات
إلى جانب موافقة FDA في الولايات المتحدة حصل "وايرليز" على اعتماد في دولة الإمارات العربية المتحدة في يونيو 2025 لعلاج الحالات ذاتها بينما يخضع حالياً للمراجعة التنظيمية في الاتحاد الأوروبي والصين.
كما حصل الدواء على تصنيف "دواء يتيم" من كل من FDA والوكالة الأوروبية للأدوية لعلاج عدة أمراض نادرة أخرى مثل فقر الدم الانحلالي المناعي الدافئ (wAIHA) ومرض IgG4 ومرض الخلايا المنجلية (SCD).
