إدارة الدواء الأمريكية تدرس تعليق علاجات جينية بعد وفيات مرتبطة بتلف الكبد
إدارة الدواء الأمريكية تدرس تعليق علاجات جينية بعد وفيات مرتبطة بتلف الكبد
أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أنها تلقت ثلاثة تقارير عن وفيات ناجمة عن فشل كبدي حاد عقب تلقي مرضى علاجاً جينياً من إنتاج شركة Sarepta Therapeutics باستخدام تقنية علاجات الجينات من نوع AAVrh74، وتشير التحقيقات الأولية إلى أن سبب الوفيات يعود مباشرة إلى تأثير هذه العلاجات الجينية على الكبد.
حالات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني
الحالتان الأوليان سُجلتا لدى أطفال ذكور غير قادرين على المشي مصابين بـ ضمور العضلات الدوشيني بعد تلقيهم علاج إليفيديس (المادة الفعالة: delandistrogene moxeparvovec-rokl)، وهو علاج جيني قائم على ناقل فيروسي مرتبط بالغدة من نوع AAVrh74.
حالات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني
كانت الهيئة قد أعلنت عن هذه الحالتين سابقاً في بيانها بتاريخ 24 يونيو 2025، والذي تناول التحقيق في وفيات بسبب فشل كبدي لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني (DMD) غير القادرين على الحركة بعد تلقي ELEVIDYS.
وفاة ثالثة في تجربة سريرية
أما الحالة الثالثة، فهي لرجل بالغ مصاب بضمور العضلات من نوع حزام الأطراف تلقى علاجاً جينياً تجريبياً من شركة Sarepta ضمن تجربة سريرية، ظهرت عليه مؤشرات غير طبيعية في وظائف الكبد بما في ذلك ارتفاع إنزيمات transaminases وتم إدخاله المستشفى خلال أقل من شهرين من تلقي العلاج.
تدهورت حالته تدريجياً حتى أصيب بفشل كبدي كامل وتوفي بعد 80 يوماً من تلقي العلاج الجيني.
إجراءات تنظيمية محتملة
تقوم FDA حالياً بالتحقيق في مخاطر الفشل الكبدي الحاد المرتبط بعلاجات AAVrh74 gene therapy، خاصة في الحالات التي تؤدي إلى مضاعفات خطيرة مثل الحاجة إلى دخول المستشفى أو الوفاة.
وتبحث إدارة الدواء الأمريكية في الإجراءات التنظيمية اللازمة بما في ذلك تعليق توزيع بعض العلاجات الجينية وإيقاف تجارب سريرية جارية.
مخاطر الفشل الكبدي الحاد المرتبط بعلاجات AAVrh74 gene therapy
دعوة للإبلاغ عن الآثار الجانبية
حثت FDA مقدمي الرعاية الصحية والجمهور على الإبلاغ عن أي آثار جانبية يُشتبه في ارتباطها بهذه العلاجات، بما في ذلك إصابات الكبد.
