الـFDA توافق على أول علاج للوهن العضلي لدى الأطفال
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج مخصص للأطفال المصابين بالوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG)، وهو مرض يؤدي إلى ضعف العضلات وإرهاقها بسرعة، يُعد هذا الدواء الذي يحمل اسم eculizumab ويُباع تحت الاسم التجاري Soliris الأول والوحيد للأطفال من عمر 6 سنوات فأكثر الذين لديهم أجسام مضادة معينة مرتبطة بهذه الحالة.
الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) مرض يؤدي إلى ضعف العضلات
كيف يؤثر gMG على الجسم؟
يحدث الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) عندما يهاجم الجهاز المناعي عن طريق الخطأ نقاط الاتصال بين الأعصاب والعضلات مما يؤدي إلى تراكم الأجسام المضادة الضارة، تعمل هذه الأجسام على تحفيز الجهاز المناعي بشكل مفرط، ما يتسبب في تلف الخلايا وصعوبة في عمل العضلات بشكل صحيح، مع مرور الوقت يصبح المرضى غير قادرين على أداء المهام اليومية البسيطة بسبب ضعف العضلات التدريجي.
آلية عمل Soliris في علاج المرض
يعمل Soliris، وهو جسم مضاد وحيد النسيلة، على استهداف بروتين معين في نظام المتم (complement system) لمنع التلف العصبي العضلي وتخفيف الأعراض، تمت الموافقة على الدواء للمرة الأولى عام 2007 ويُستخدم بالفعل لعلاج البالغين المصابين بـ gMG إلى جانب اضطرابات أخرى في الدم والجهاز المناعي، تعتمد فعالية الدواء على تقليل الاستجابة المناعية المفرطة مما يساعد في تحسين وظيفة العضلات لدى المرضى.
يعمل Soliris على منع التلف العصبي العضلي
أهمية الموافقة الجديدة للأطفال
رحبت الأوساط الطبية بهذه الموافقة باعتبارها خطوة مهمة في علاج الأمراض العصبية العضلية لدى الأطفال، وقالت الدكتورة شارون هيسترلي، كبيرة مسؤولي الأبحاث في جمعية الحثل العضلي (Muscular Dystrophy Association)، في بيان صحفي: "تمثل هذه الموافقة تقدماً كبيراً في علاج الوهن العضلي الوبيل لدى الأطفال وتمنح الأمل للعائلات التي تواجه هذا المرض المعقد حيث توفر إتاحة Soliris للأطفال دليلاً على أهمية استمرار البحث والابتكار في علاجات الأمراض العصبية العضلية".
طريقة استخدام الدواء والمخاطر المحتملة
يتم إعطاء Soliris عن طريق التسريب الوريدي (IV drip) حيث تستغرق الجلسة حوالي 35 دقيقة للبالغين بينما تتراوح بين ساعة إلى 4 ساعات للأطفال، وبسبب مخاطر الدواء المحتملة فهو متاح فقط من خلال برنامج أمان خاص يعرف باسم (REMS) حيث إنه قد يزيد من خطر الإصابة بعدوى المكورات السحائية (meningococcal infections)، لذا يجب على المرضى الحصول على لقاح المكورات السحائية قبل أسبوعين على الأقل من بدء العلاج وفقاً للإرشادات الصحية.
طريقة استخدام دواء Soliris
نتائج التجارب السريرية وآثار الدواء الجانبية
استند قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إلى نتائج التجارب السريرية التي أُجريت على البالغين المصابين بـ gMG إضافةً إلى دراسات السلامة الخاصة بالأطفال، في دراسة استمرت 26 أسبوعاً وشملت أطفالًا تتراوح أعمارهم بين 12 و17 عاماً، كانت الآثار الجانبية مشابهة لتلك التي لوحظت لدى البالغين، حيث كان ألم العظام والعضلات من أكثر الأعراض شيوعاً.
يُعد هذا التطور خطوة مهمة في علاج الأطفال المصابين بهذا المرض النادر، ما يوفر لهم فرصة للحصول على رعاية طبية متقدمة وتحسين جودة حياتهم.
