دواء جديد واعد يزيد الطول عند الأطفال المصابين بالتقزم
دواء جديد واعد يزيد الطول عند الأطفال المصابين بالتقزم
أظهرت دراسة حديثة تقدماً واعداً في علاج الأطفال المصابين بمرض Achondroplasia، وهو الشكل الأكثر شيوعاً لـ التقزم، حيث كشفت الدراسة أن دواء Infigratinib يمكن أن يُحدث فرقاً كبيراً في تحسين نمو الأطراف وزيادة الطول، ما قد يغني عن الحاجة إلى الحقن اليومية المستخدمة حالياً لتعزيز النمو.
الدراسة، التي قادها معهد أبحاث الأطفال في مردوخ "MCRI"، ونُشرت في مجلة New England Journal of Medicine، تُظهر أن العقار آمن وفعال لعلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و11 عاماً.
Infigratinib يُعزز نمو العظام
نتائج مشجعة
قال الباحث الرئيسي في الدراسة، الدكتور رافي سافاريران: "لا يُعزز Infigratinib نمو العظام فحسب بل يُسهم أيضاً في تحسين جودة حياة الأطفال المصابين بالتقزم".
الدراسة شملت 72 طفلاً من أستراليا والمملكة المتحدة والولايات المتحدة وإسبانيا وفرنسا وكندا، وأظهرت النتائج زيادة في معدل النمو بمقدار 2.5 سم سنوياً خلال فترة تصل إلى 18 شهراً من العلاج، مع تحسين نسبة الجزء العلوي إلى السفلي من الجسم، ورغم تسجيل بعض الآثار الجانبية الطفيفة إلا أنه لم تحدث ردود فعل سلبية خطيرة خلال التجارب.
الوضع الحالي للعلاج في أستراليا
في أستراليا، العلاج الوحيد المتاح حالياً للأطفال المصابين بالتقزم هو عقار Vosoritide، الذي يعتمد على حقن يومية وأُضيف إلى نظام التأمين الصحي الوطني العام الماضي.
يُعد معهد MCRI المركز الأكبر عالمياً لتجارب Vosoritide السريرية، حيث أظهرت هذه الحقن تحسناً في تطور العظام لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة أشهر و18 عاماً.
الفرق الذي يقدمه Infigratinib
يمثل Infigratinib طفرة في العلاج كونه يُستخدم عن طريق الفم، ما يجعله خياراً عملياً وسهل الاستخدام، حيث قال الدكتور "سافاريران" إن العقار الجديد يعد بديلاً مهماً للأطفال الذين لا يتحملون الحقن اليومية، وهو أكثر ملاءمة في المناطق التي تكون فيها الأدوية الفموية الخيار الأفضل.
تحديات مرض Achondroplasia
الـAchondroplasia هو اضطراب وراثي يؤثر على نمو العظام، ويصيب طفلاً واحداً من بين كل 20,000 طفل في أستراليا، ويمكن أن يتسبب في مشكلات طبية خطيرة منها:
انضغاط الحبل الشوكي.
انقطاع النفس أثناء النوم.
تقوس الساقين.
تضيق القناة الشوكية.
التهابات الأذن المتكررة.
كما أن الأطفال المصابين بهذه الحالة أكثر عرضة للوفاة قبل سن الخامسة بمقدار 50 مرة مقارنةً بغيرهم.
Infigratinib لعلاج التقزم
الخطط المستقبلية
أكد الدكتور "سافاريران" أن الفريق البحثي بدأ تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لتقييم فعالية Infigratinib بشكل أكثر شمولاً، كما يُخطط لإجراء دراسات إضافية على الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 3 سنوات بهدف تحسين التشخيص المبكر والعلاج.
