الموافقة على أول دواء لتحسين قوة العضلات لمصابي متلازمة بارث
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة معجلة لعقار "Forzinity" لتحسين قوة العضلات لدى البالغين والأطفال المصابين ب متلازمة بارث والذين يبلغ وزنهم 30 كيلوغرامًا أو أكثر، تُعد هذه الموافقة الأولى لأول خيار علاجي متاح لهذه المتلازمة النادرة جدًا.
متلازمة بارث: مرض نادر ومعقد
تعتبر متلازمة بارث مرضًا وراثيًا نادرًا جدًا يؤدي إلى خلل في الميتوكندريا ما يسبب ضعف العضلات والتعب المزمن وفشل القلب وتأخر النمو وعدوى متكررة.
غالبية المرضى يتوفون مبكرًا حيث تحدث 85% من الوفيات المبكرة قبل سن الخامسة، ويصيب المرض الذكور بشكل رئيسي ولا توجد حتى الآن علاجات معتمدة من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لهذا المرض.
متلازمة بارث: مرض نادر ومعقد
بيانات التجارب السريرية
استندت موافقة FDA على فعالية وسلامة العقار في تجربة TAZPOWER حيث أظهرت نتائج الجزء المفتوح من التجربة تحسن قوة عضلات الركبة مقارنة بالحالة الأساسية للمريض.
كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعاً ردود فعل موضع الحقن والتي يمكن معالجتها بمضادات الهيستامين الفموية أو الكورتيكوستيرويدات الموضعية، وقد يكون استمرار الموافقة مشروطاً بتأكيد الفائدة السريرية في تجربة تأكيدية مستقبلية.
أهمية الموافقة وردود فعل المجتمع الطبي
قالت ريني مكارثي، الرئيس التنفيذي لشركة Stealth BioTherapeutics: تمثل موافقة Forzinity انتصاراً مهماً لمجتمع متلازمة بارث وتفتح الأمل لتسريع الموافقات التنظيمية لأمراض نادرة جداً أخرى.
وأكدت كيت مككوردِي، رئيسة مجلس إدارة Barth Syndrome Foundation، على التحديات الكبيرة التي تواجه المرضى يومياً بسبب ضعف العضلات الحاد، مشيرة إلى أن هذا العقار يمنح المرضى خياراً علاجياً جديداً يمكن أن يحسن جودة حياتهم اليومية.
كما أعربت الدكتورة هيلاري فيرنون، أستاذة الطب الوراثي في جامعة جونز هوبكنز، عن سعادتها بتوافر خيار علاجي معتمد من FDA للمرضى، مؤكدة أهمية متابعة التجارب ما بعد التسويق لإثبات الفائدة العلاجية للعقار.
أهمية الموافقة وردود فعل المجتمع الطبي
التصنيفات التنظيمية والآفاق المستقبلية
حصل عقار Forzinity على تصنيفات دواء يتيم والمسار السريع والمراجعة ذات الأولوية والمرض النادر للأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وكذلك تصنيف دواء يتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، وتخطط Stealth للعمل مع FDA لتوسيع الاستخدام ليشمل الأطفال الذين يقل وزنهم عن 30 كيلوجراماً مع الاستمرار في توفير العلاج الطارئ لهؤلاء المرضى ضمن برنامج الوصول الموسع.
الموافقة على أول دواء لتحسين قوة العضلات لمصابي متلازمة بارث
متلازمة بارث: مرض نادر ومعقد
