بارقة أمل.. عقار جديد يقلل وفيات زراعة الخلايا الجذعية 4 أضعاف
أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقتها على عقار Yartemlea لعلاج اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري المرتبط بزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (TA-TMA) وهو أحد أخطر مضاعفات زراعة النخاع العظمي وقد يكون مميتاً في كثير من الحالات، وتمثل هذه الموافقة تحولاً مهماً في الرعاية الطبية إذ يُعد الدواء الأول والوحيد المعتمد لهذا المرض لدى البالغين والأطفال من عمر عامين فأكثر.
أسباب فشل الكلى
ما هو TA-TMA ولماذا يُعد تهديداً؟
يحدث TA-TMA نتيجة تلف واسع في بطانة الأوعية الدموية بعد زراعة الخلايا الجذعية بفعل عوامل متعددة مثل بروتوكولات التحضير والأدوية المثبطة للمناعة والعدوى، ما يسبب جلطات دقيقة وفشلاً في الأعضاء الحيوية خاصة الكلى، وتشير التقديرات الحديثة إلى أن المرض قد يصيب ما يصل إلى 56% من متلقي الزراعة.
آلية مبتكرة تحافظ على المناعة
يعمل Yartemlea على تثبيط إنزيم MASP-2 المسؤول عن تفعيل مسار الليكتين فيوقف الضرر الوعائي دون تعطيل المسارين الكلاسيكي والبديل للمتممة وهما مهمان للدفاع المناعي. هذا التوازن منح الدواء ميزة علاجية مهمة مع عدم اشتراط تطعيمات مسبقة ودون وجود تحذير أسود أو برنامج REMS.
بيانات سريرية داعمة داخل سياق الرعاية
أظهرت البيانات السريرية ضمن دراسة مفتوحة أحادية الذراع وبرنامج إتاحة موسع معدلات استجابة كاملة مرتفعة، عُرّفت الاستجابة بتحسن مؤشرات مخبرية رئيسية مثل الصفائح الدموية وLDH إلى جانب تحسن وظائف الأعضاء أو الاستغناء عن نقل الدم.
وحقق المرضى معدلات استجابة كاملة بلغت 61% في الدراسة المحورية و68% في برنامج الإتاحة، مع تحسن ملحوظ في البقاء على قيد الحياة خلال 100 يوم من التشخيص رغم تصنيف جميع المرضى ضمن فئة الخطر المرتفع.
وفي منشورات علمية محكّمة، ارتبط العلاج بانخفاض خطر الوفاة بمقدار 3 إلى 4أضعاف مقارنة بمجموعات ضابطة خارجية، كما أظهر فائدة حتى لدى المرضى الذين فشلوا في علاجات سابقة خارج نطاق الترخيص.
أهمية خاصة للأطفال
تمتد الموافقة لتشمل الأطفال من عمر عامين فأكثر وهو تطور بالغ الأهمية في طب أورام الأطفال وزراعة الخلايا الجذعية، وأظهرت الخبرات المنشورة نتائج متسقة لدى الأطفال مرتفعي الخطورة مع تحسن معدلات البقاء السنوية سواء عند استخدام الدواء كخط أول أو بعد فشل مثبطات متممة أخرى.
دواء Yartemlea لعلاج مضاعفات خطيرة بعد زراعة الخلايا الجذعية
السلامة والاستعداد للإتاحة السريرية
سُجلت آثار جانبية خطيرة لدى بعض المرضى، من بينها عدوى شديدة وإنتان واضطرابات كلوية وتنفسية وهي أحداث شائعة في هذه الفئة شديدة التعقيد طبياً ولم تُسجل إشارات أمان جديدة غير متوقعة.
