إدارة الدواء تقبل المراجعة المبكرة لأول دواء لمتلازمة بارث النادرة
أعلنت شركة Stealth BioTherapeutics، المتخصصة في تطوير العلاجات الحيوية للأمراض المرتبطة بخلل الميتوكوندريا، أن هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبلت إعادة تقديم ملف التسجيل الدوائي الجديد (NDA) الخاص بعقار Elamipretide لعلاج متلازمة Barth وهي حالة وراثية نادرة وخطيرة.
مراجعة سريعة من هيئة الدواء الأمريكية
أوضحت الشركة أن FDA اعتبرت إعادة التقديم استجابة كاملة من الفئة الثانية (Class 2 response) وحددت موعدًا نهائيًا لمراجعة الملف في 26 سبتمبر 2025 أي قبل الموعد المعتاد المقرر في فبراير 2026، وأكدت الرئيسة التنفيذية للشركة ريني مكارثي أن هذا القبول يعكس إدراك الهيئة لخطورة المرض والحاجة الملحة لعلاج فعال.
مراجعة سريعة من هيئة الدواء الأمريكية
نتائج سريرية واعدة
جاءت إعادة تقديم الملف بعد توصيات من FDA تضمنت الاعتماد على مؤشر سريري وسيط يتمثل في قوة العضلات الباسطة للركبة.
وفي تجربة TAZPOWER السريرية من المرحلة الثانية (مفتوحة التسمية) أظهر العقار تحسنًا يفوق 45% في قوة هذه العضلات لدى المرضى، وشملت إعادة التقديم أيضًا بروتوكولًا لدراسة ما بعد التسويق بهدف تأكيد الفوائد السريرية على المدى الطويل.
أول علاج من نوعه لمتلازمة Barth
في حال الموافقة، سيكون Elamipretide أول علاج يحصل على ترخيص للتسويق لعلاج متلازمة Barth، ليصبح بذلك أول دواء موجّه مباشرة نحو الميتوكوندريا (first-in-class mitochondria-targeted therapeutic).
كما تجري دراسات إضافية على الدواء نفسه لعلاج الاعتلال العضلي الميتوكوندري الأولي والتنكس البقعي الجاف المرتبط بتقدم العمر.
ما هي متلازمة Barth؟
متلازمة Barth مرض وراثي نادر للغاية يصيب الذكور بشكل شبه حصري ويؤثر في واحد من كل مليون تقريبًا، يقدر عدد الحالات المسجلة في الولايات المتحدة بنحو 150 شخصًا فقط.
تتميز المتلازمة بأعراض تشمل:
ضعف العضلات وعدم تحمل التمارين.
تعب شديد يحد من الحياة اليومية.
فشل قلبي متكرر.
التهابات متكررة وتأخر في النمو.
ما هي متلازمة Barth؟
ويعاني المصابون عادة من انخفاض متوسط العمر المتوقع حيث أن 85% من حالات الوفاة المبكرة تحدث قبل بلوغ الخامسة، حتى الآن لا يوجد أي علاج معتمد من FDA أو EMA لهذه المتلازمة.
مسار تنظيمي سريع
حصل Elamipretide على عدة تسميات خاصة من FDA مثل دواء يتيم والمسار السريع وتصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال، إلى جانب تصنيف "الأولوية في المراجعة" مما يعكس أهمية تطوير هذا العلاج في مواجهة مرض نادر يفتقر إلى خيارات علاجية.
