علاج محتمل لكثرة الحمر الحقيقية.. يقلل الحاجة المتكررة لسحب الدم
أعلنت شركة Protagonist Therapeutics عن حصول دواء Rusfertide على تصنيف "علاج مبتكر" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج زيادة إنتاج كريات الدم الحمراء (كثرة الحمر الحقيقية) لدى مرضى Polycythemia Vera وهو أحد اضطرابات نخاع العظام النادرة التي تؤدي إلى زيادة لزوجة الدم وما يرتبط بها من مضاعفات خطيرة.
ويُمنح هذا التصنيف للأدوية التي تظهر نتائج أولية واعدة في علاج الحالات الخطيرة، وتهدف إلى تسريع عملية مراجعة وتطوير الدواء، وهو يتيح للشركة المصنعة العمل بشكل أوثق مع إدارة الغذاء والدواء للحصول على الموافقة في أسرع وقت ممكن، بسبب الحاجة الماسة للمرضى.
خلفية عن الدواء وتصنيفاته
في عام 2020، حصل Rusfertide على صفة "دواء يتيم" إضافةً إلى "المسار السريع"، أما اليوم فإن منحه تصنيف "العلاج المبتكر" يعكس إمكانية إحداثه تحسناً ملموساً مقارنة بالعلاجات الحالية مع حصوله على مزايا تنظيمية مثل مراجعة الأولوية لملف التسجيل الدوائي (NDA) وفرص حصرية تسويقية أطول.
حصول دواء Rusfertide على تصنيف علاج مبتكر
نتائج دراسة VERIFY السريرية
جاء هذا القرار بعد إعلان نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة لدراسة VERIFY التي استمرت 32 أسبوعاً وشملت 293 مريضاً على مستوى عالمي، الدراسة التي عُرضت في الجلسة العامة لمؤتمر ASCO 2025 أبرزت أن Rusfertide حقق:
السيطرة على نسبة الهيماتوكريت في الدم.
تقليل الاعتماد على سحب الدم المتكرر (Phlebotomy).
تحسين نوعية حياة المرضى بما في ذلك تخفيف الشعور بالإرهاق.
تصريحات الشركة المطورة
قال دينش باتيل، الرئيس التنفيذي لشركة Protagonist: "نحن سعداء بقرار الـFDA الذي يثبت إمكانات Rusfertide في تقديم تحسن حقيقي على العلاجات المتاحة لمرضى Polycythemia Vera".
بينما أوضح أرتورو مولينا، المدير الطبي بالشركة: "النتائج السريرية توفر دليلاً قوياً على قدرة Rusfertide على سد فجوة علاجية يعاني منها المرضى الذين لا يحققون السيطرة الكافية بالطرق التقليدية".
تصريحات الشركة المطورة
تفاصيل إضافية عن الدراسة
تُقيّم دراسة VERIFY، الممتدة لـ 156 أسبوعاً، سلامة وفعالية Rusfertide عند إعطائه أسبوعياً تحت الجلد ذاتياً لدى مرضى لم يحققوا السيطرة على الهيماتوكريت باستخدام العلاجات التقليدية مثل Hydroxyurea وInterferon وRuxolitinib، وقد انتقل جميع المرضى حالياً إلى مرحلة "المفتوح التسمية" لمتابعة الاستخدام طويل المدى للدواء.
