دواء elamipretide

إدارة الدواء تقبل المراجعة المبكرة لأول دواء لمتلازمة بارث النادرة

متلازمة Barth مرض وراثي نادر للغاية يصيب الذكور بشكل شبه حصري ويؤثر في واحد من كل مليون تقريبًا.