دواء "Rezlidhia" يظهر نتائج واعدة في علاج اضطراب نخاع العظم
دواء Rezlidhia لعلاج اضطراب نخاع العظم
أظهرت دراسة أولية أن عقار Rezlidhia (المادة الفعالة: olutasidenib)، الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عام 2022 لعلاج ورم الدم النخاعي الحاد قد يكون فعالًا أيضاً في علاج بعض المرضى المصابين باضطراب نخاع العظم المعروف باسم متلازمة خلل التنسج النقوي (MDS)، حيث أظهرت النتائج أن حوالي 3 من كل 5 مرضى استجابوا للعلاج مع تحسن ملحوظ في عدد خلايا الدم واستمرارية الاستجابة.
تحسن الاعتماد على نقل الدم
ووفقاً للدراسة المنشورة في مجلة Blood Advances توقفت نحو ثلثي الحالات التي كانت تعتمد على عمليات نقل الدم بشكل منتظم عن الحاجة إليها أثناء تلقي العلاج بالعقار.
تحسن الاعتماد على نقل الدم
وأوضح الباحث الرئيسي الدكتور جاستن واتس، رئيس قسم أورام الدم بمركز Sylvester الشامل للأورام بجامعة ميامي، أن النتائج كانت مذهلة بالنسبة لهذه الفئة عالية الخطورة من المرضى سواء من حيث معدلات الاستجابة أو التحسن في تعداد الدم وفترة الاستجابة وطول مدة البقاء على قيد الحياة.
آلية عمل الدواء
يستهدف دواء Rezlidhia طفرة في جين isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) وهو بروتين متحول يحفز نمو الخلايا السرطانية وانقسامها، تحدث هذه الطفرة لدى حوالي 10% من مرضى AML، و3% إلى 5% من مرضى MDS ما دفع فريق البحث لاختبار فعالية العقار في علاج اضطراب نخاع العظم.
تفاصيل الدراسة السريرية
شارك في الدراسة 22 مريضاً يعانون من MDS متوسط إلى عالي الخطورة وكانت 86% من الحالات في الفئة عالية أو عالية جدًا الخطورة، تلقى المرضى Rezlidhia بمفرده أو بالتزامن مع العلاج الكيميائي القياسي للمرض وبلغت نسبة الاستجابة للعقار حوالي 59% في حين لم يعد 62% من مرضى الاعتماد على خلايا الدم الحمراء و67% من مرضى الاعتماد على الصفائح الدموية بحاجة لنقل الدم أثناء العلاج.
طول فترة البقاء وتحسن النتائج
بلغ متوسط مدة البقاء على قيد الحياة لجميع المرضى أكثر من 27 شهراً، بينما سجل المرضى الذين يعانون من MDS المقاوم للعلاج متوسط بقاء يزيد عن 16 شهراً، وهو تحسن ملحوظ مقارنةً بالدراسات السابقة التي أشارت إلى أقل من 6 أشهر فقط للمرضى المقاومين للعلاج، وأشار الباحثون إلى أن النتائج تتوافق مع الدراسات التي اختبرت مثبط IDH1 آخر يُدعى ivosidenib.
طول فترة البقاء وتحسن النتائج
تأثير النتائج على معايير العلاج
دفعت هذه النتائج إلى إدراج Rezlidhia في إرشادات شبكة مراكز الأورام الوطنية (NCCN) كخيار موصى به للمرضى الذين لديهم طفرة IDH1 في MDS، ويعمل الباحثون الآن على تحديد أي المرضى المصابين بـ AML وMDS قد يستفيدون من العلاج على المدى الطويل من خلال وضع "بصمة دقيقة" لتحديد المرضى الأكثر احتمالًا لتحقيق استجابات طويلة الأمد وفترات هدوء ممتدة.
ختام الدراسة
تقدم هذه النتائج أملًا جديداً للمرضى المصابين بـ MDS، خصوصاً لأولئك الذين كانت خيارات العلاج التقليدية محدودة، مؤكدة على أهمية التطوير المستمر للأدوية المستهدفة الجينات في تحسين نتائج المرضى.
