دواء جديد بأشكال متعددة ينقذ الأطفال من نقص الصفائح الدموية
دواء جديد بأشكال متعددة ينقذ الأطفال من نقص الصفائح الدموية
أعلنت شركة Sobi North America، عن حصول دواء Doptelet (الذي يحتوى على المادة الفعالة avatrombopag) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لاستخدامه في علاج نقص الصفائح الدموية المناعي (ITP) والمعروف طبياً بـ(قلة الصفيحات) لدى الأطفال من عمر سنة فأكثر ممن يعانون من استجابة غير كافية للعلاجات السابقة.
تشمل الموافقة الجديدة تركيبة جديدة مخصصة للأطفال من عمر سنة إلى 6 أعوام، تُعرف باسم Doptelet Sprinkle، وهي حبيبات فموية سهلة الاستخدام، ما يوفر خيارات متعددة من حيث الشكل الدوائي بحسب الفئة العمرية، وتُستخدم الأقراص للأطفال من عمر 6 سنوات فأكثر.
ما هو نقص الصفائح الدموية المناعي؟
ما هو نقص الصفائح الدموية المناعي؟
نقص الصفائح الدموية المناعي، أو ما يُعرف باسم "ITP"، هو حالة يهاجم فيها الجهاز المناعي في الجسم الصفائح الدموية عن طريق الخطأ ويدمرها، والصفائح الدموية هي خلايا أساسية في الدم تساعد على تخثره ووقف النزيف.
بشكل طبيعي، يقوم جهازك المناعي بحماية جسمك من الأجسام الغريبة مثل البكتيريا والفيروسات، ولكن في حالة نقص الصفائح المناعي، يبدأ الجهاز المناعي في إنتاج أجسام مضادة تستهدف وتدمر الصفائح الدموية السليمة، ما يقلل من عددها بشكل كبير.
يصيب هذا المرض حوالي 5 من كل 100,000 طفل سنوياً، وقد يتطور إلى مرض مزمن لدى نحو 25% من الحالات.
دراسة سريرية تدعم فاعلية الدواء الجديد
حصل الدواء على الموافقة بناءً على نتائج الدراسة العالمية (AVA-PED-301) -وهي تجربة سريرية من المرحلة الثالثة شملت الأطفال المصابين بقلة الصفيحات، وأثبتت النتائج أن 27.8% من المرضى الذين تلقوا عقار "دوبتيليت" حققوا استجابة علاجية مستدامة في تحسين مستويات الصفائح الدموية، مقارنةً بعدم تحقيق أي استجابة (0%) في مجموعة الدواء الوهمي، وهو فرق ذو دلالة إحصائية واضحة، كما لوحظ أن 81.5% من المرضى أظهروا استجابة أولية سريعة بارتفاع ملحوظ في عدد الصفائح، دون الحاجة لأي علاجات إنقاذية إضافية.
وبعد ثمانية أيام من العلاج، ارتفعت الصفائح الدموية إلى 50 ألف لكل ميكروليتر أو أكثر لدى أكثر من نصف الأطفال الذين تلقوا الدواء الحقيقي، دون حاجتهم لأي علاج إضافي، بينما لم يصل أي من الأطفال الذين تلقوا العلاج الوهمي إلى هذا المستوى من التحسن.
آثار جانبية محتملة وتحذيرات
أفادت التجارب السريرية أن الدواء كان جيد التحمل بشكل عام، ومن بين الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا التي ظهرت لدى الأطفال: العدوى الفيروسية والتهاب الأنف والبلعوم والسعال والحمى وألم الحلق.
مع ذلك، أشار بيان الشركة إلى ضرورة توخي الحذر من مضاعفات خُثرية (تجلطات دموية) قد تحدث لدى بعض المرضى خاصة من يعانون أمراض الكبد المزمنة أو اضطرابات مناعية، كما لا يُوصى باستخدام الدواء لمحاولة رفع الصفائح إلى مستويات طبيعية في مثل هذه الحالات بل يجب استخدامه ضمن الحدود العلاجية المنصوص عليها.
نقص الصفائح الدموية
أهمية Doptelet في تحسين جودة الحياة
أوضحت الدكتورة راشيل غريس، أخصائية أمراض الدم للأطفال والمحققة الرئيسية في الدراسة، أن الدواء يمثل تقدماً ملحوظاً في إدارة ITP لدى الأطفال والمراهقين؛ لسهولة تناوله وعدم وجود قيود غذائية مرتبطة به، ما يساعد العائلات على الالتزام بالعلاج وتقليل التحديات اليومية المرتبطة بهذا المرض.
وأضاف دواين بارنز، رئيس Sobi North America: "منذ إطلاقه عام 2019 لعلاج ITP المزمن لدى البالغين أصبح Doptelet من العلاجات الأساسية، توسعة استخدامه لتشمل الأطفال تُجسد التزامنا بتوفير خيارات علاجية مبتكرة ومناسبة لجميع الفئات العمرية".
