بارقة أمل لمرضى PBC الذين يعانون من الحكة المستعصية
في خطوة واعدة نحو تخفيف معاناة مرضى التهاب الأقنية الصفراوية الأولي "PBC"، وهو من أمراض الكبد المناعية النادرة، أعلنت شركة GSK عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب ترخيص دواء جديد (NDA) لعقارها Linerixibat.
وتُعد هذه الموافقة علامة فارقة مهمة في تطوير خيار علاجي محتمل جديد لمرض التهاب الأقنية الصفراوية الأولي، وهو مرض مزمن ومتفاقم يمكن أن يؤدي إلى تلف الكبد، وفي الحالات الشديدة، إلى الفشل الكبدي.
وستراجع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية سلامة وفعالية عقار لينيريكسيبات، قبل اتخاذها قرار الموافقة عليه للاستخدام العام، ما يبعث الأمل في نفوس المرضى الذين لديهم حالياً خيارات علاجية محدودة.
ويستهدف هذا الدواء التجريبي الحكة الصفراوية، وهي من الأعراض المنهكة والشائعة لدى مرضى PBC، من خلال آلية تثبيط ناقل أحماض الصفراء المعوي (IBAT).
التهاب الأقنية الصفراوية الأولي "PBC"
آمال جديدة للمرضى الذين يعانون من الحكة المستمرة
أكد الدكتور كايفان خفاندي، نائب الرئيس الأول ورئيس قسم الأبحاث والتطوير في GSK، أن قبول الملف من قبل FDA يمثل إنجازاً كبيراً في مسيرة تطوير Linerixibat، مضيفاً: "نعتقد أن الدواء يمكن أن يحدث فارقاً حقيقياً في حياة المرضى الذين يعانون من الحكة المستمرة واضطرابات النوم المصاحبة لها وهي أعراض منهكة تفتقر إلى خيارات علاجية فعالة حتى الآن".
نتائج مشجعة من تجربة GLISTEN السريرية
استند طلب الموافقة على نتائج دراسة GLISTEN من المرحلة الثالثة والتي عُرضت خلال مؤتمر الجمعية الأوروبية لدراسة الكبد (EASL) في مايو الماضي.
وأظهرت الدراسة تحسناً سريعاً ومستداماً في شدة الحكة وتأثيرها على النوم مقارنة بالدواء الوهمي، كما بيّنت أن ملف السلامة للدواء متسق مع الدراسات السابقة، وشملت الدراسة 238 مريضاً موزعين بالتساوي بين العلاج الفعلي والدواء الوهمي مع تقييم النتائج باستخدام مقياس رقمي من 0 إلى 10.
نتائج مشجعة من تجربة GLISTEN السريرية
حالة مرضية نادرة ومزعجة
يعاني المصابون بـ PBC من اضطراب في تدفق العصارة الصفراوية من الكبد، ما يؤدي إلى تراكم أحماض الصفراء في الجسم ويُعتقد أنها السبب الرئيسي في حدوث الحكة الصفراوية، وتشير التقديرات إلى أن ما يصل إلى 90% من المصابين بـ PBC يعانون من درجات متفاوتة من الحكة والتي قد تظهر في أي مرحلة من المرض.
وأظهرت دراسات مثل BMJ Open Gastroenterol 2024 وLancet Gastroenterol Hepatol 2018 أن العلاجات الحالية من الخط الأول رغم فاعليتها في السيطرة على المرض لا تُخفف من أعراض الحكة.
آلية عمل Linerixibat وتميزه
Linerixibat هو دواء فموي يُثبط ناقل أحماض الصفراء المعوي (IBAT) ما يساعد في تقليل المواد المسؤولة عن الحكة في الجسم، وقد حصل على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية لعلاج الحكة الصفراوية المرتبطة بـ PBC، ويمثل هذا التصنيف دعماً إضافياً لتسريع تطويره وتوفيره للمرضى.
Linerixibat هو دواء فموي يُثبط ناقل أحماض الصفراء المعوي
GSK توسع أبحاثها في أمراض الكبد
لا يقتصر اهتمام GSK على علاج PBC فقط بل تمتد أبحاثها أيضًا إلى أمراض كبدية أخرى مثل التهاب الكبد B المزمن وأمراض الكبد المرتبطة بالكحول (ALD) والتهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASH).
ملاحظات حول مستقبل الدواء
على الرغم من الآمال الكبيرة المرتبطة بـLinerixibat إلا أن شركة GSK أكدت في بيانها أن أي توقعات مستقبلية تظل خاضعة لعوامل ومخاطر تنظيمية وتطويرية وهو ما أشار إليه تقرير "Risk Factors" في التقرير السنوي للشركة لعام 2024.
