حققت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خطوة غير مسبوقة في علاج أورام الرئة، بمنح تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) لأول علاج جيني قابل للاستنشاق من نوعه.
جاءت موافقة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية FDA على دواء Waskyra لتقدم علاجاً جينياً مبتكراً لمتلازمة ويسكوت–ألدريتش، مانحة أملاً للمرضى
التهاب الشبكية الصباغي مرض وراثي نادر يسبب فقدان الرؤية الجانبية تدريجياً منذ الطفولة، لكن العلاجات الجينية والخلوية قد تبطئ تطوره مستقبلاً
وافقت الـFDA على دواء Itvisma كأول علاج جيني لضمور العضلات الشوكي لجميع المرضى فوق عمر عامين بجرعة واحدة تستبدل جين SMN1 لتحسين الحركة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاجين جينيين لمرض فقر الدم المنجلي، يمثلان ثورة طبية باستخدام تقنيات تعديل الجينات.
علاج جيني جديد يبطئ تقدم مرض هنتنغتون بنسبة 75% في تجربة أولية على البشر، ما يمهد الطريق لعلاج ثوري للمرض العصبي الوراثي.
يُنصح بإجراء فحوص كاملة للدم كل ثلاثة أشهر على الأقل وتقييمات لتوسع أو تفوق الخلايا المتكررة مرتين على الأقل في السنة الأولى بعد العلاج.
يُعد MacTel مرضاً تنكسياً بطيء التطور يصيب البقعة الصفراء (macula) وهي الجزء المسؤول عن الرؤية المركزية الضرورية لأنشطة يومية مثل القراءة والقيادة.
أول علاج جيني يُحقن في الدماغ يفتح الأفق أمام العديد من المرضى الذين يعانون من الأمراض الوراثية المختلفة بما في ذلك تضخم الغدة الكظرية الخلقي غير الكلاسيكي.
