يبشر بتحسين الرؤية.. علاج جيني لمرض نادر في العين
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني مزروع لمرض توسع الشعيرات الدموية البقعي من النوع 2، وهو اضطراب نادر يؤثر على البقعة الصفراء في العين ويسبب فقداناً تدريجياً للرؤية، يمثل هذا العلاج نقلة نوعية في تقنيات العلاج الجيني، حيث يعتمد على زرع خلايا مُعدّلة وراثياً لإفراز بروتين يساعد على إبطاء تطور المرض.
كيف يؤثر MacTel على الرؤية؟
يُعد MacTel مرضاً تنكسياً بطيء التطور يصيب البقعة الصفراء (macula) وهي الجزء المسؤول عن الرؤية المركزية الضرورية لأنشطة يومية مثل القراءة والقيادة والتعرف على الوجوه، مع تفاقم المرض تتحلل الخلايا الحساسة للضوء وتتضخم الأوعية الدموية المغذية للبقعة، ما يؤدي إلى فقدان تدريجي للرؤية في كلتا العينين.
كيف يؤثر MacTel على الرؤية؟
آلية عمل العلاج الجيني الجديد
العلاج الجديد، الذي يحمل الاسم التجاري Encelto والاسم العلمي revakinagene taroretcel، يعتمد على زرع شريحة صغيرة داخل العين تحتوي على خلايا شبكية مُعدّلة وراثياً، تقوم هذه الخلايا بإفراز عامل التغذية العصبية الهدبي (ciliary neurotrophic factor - CNTF)، وهو بروتين يساعد في حماية الخلايا البصرية وإبطاء فقدان البصر، يُعد Encelto خياراً طويل الأمد إذ يقلل من الحاجة إلى العلاجات المتكررة مثل الحقن داخل العين.
نتائج التجارب السريرية
استندت موافقة FDA إلى تجربتين سريريتين من المرحلة الثالثة (phase III clinical trials) أظهرتا أن Encelto يساعد في إبطاء تدهور الخلايا الشبكية لدى مرضى MacTel لمدة تصل إلى عامين، فيما أعلنت شركة Neurotech Pharmaceuticals، المطورة للعلاج، أنه من المتوقع أن يكون متاحاً في الولايات المتحدة بحلول يونيو.
الآثار الجانبية المحتملة
على الرغم من فعالية Encelto فقد أبلغ بعض المرضى عن آثار جانبية تشمل:
احمرار أو حكة في العين
نزيف أو تورم داخل العين
صعوبة الرؤية الليلية
جفاف أو تهيج العين
مشاكل في الغرز الجراحية
تفاقم أو ظهور إعتام عدسة العين (cataracts)
رؤية ضبابية أو بقع عائمة
صداع أو ألم في العين
إعتام عدسة العين من الآثار الجانبية لـ Encelto
تحذيرات قبل استخدام العلاج
قبل الخضوع للعلاج، يجب على المرضى إبلاغ طبيبهم عن أي التهابات أو أمراض سابقة في العين، كما يُنصح بمراقبة أي أعراض غير طبيعية بعد الزرع وطلب الرعاية الطبية الفورية في حال حدوث تغيرات مفاجئة في الرؤية.
