اختراق طبي: علاج جيني جديد يبطئ تقدم مرض هنتنغتون بنسبة 75%
علاج جيني جديد يبطئ تقدم مرض هنتنغتون بنسبة 75%
أظهرت نتائج تجربة أولية أن علاجاً جينياً جديداً قادر على إبطاء تقدم مرض هنتنغتون، ما يمثل خطوة واعدة نحو تطوير خيارات علاجية لهذا المرض العصبي الوراثي النادر، وفقاً لتقرير صادر عن شركة UniQure.
تفاصيل التجربة
أجريت التجربة السريرية على 29 مريضاً بالتعاون مع كلية جامعة لندن، حيث تلقى المشاركون جرعات عالية أو منخفضة من العلاج التجريبي AMT-130، وقد تابعت الدراسة المرضى لمدة 36 شهراً، وتم توصيل العلاج جراحياً عبر حقن مباشر في منطقة striatum بالدماغ وهي المنطقة الأكثر تضرراً لدى مرضى هنتنغتون.
حقن منطقة striatum بالدماغ وهي المنطقة الأكثر تضرراً لدى مرضى هنتنغتون
نتائج العلاج على تقدم المرض
أظهرت النتائج أن المرضى الذين تلقوا الجرعة العالية من AMT-130 شهدوا تباطؤًا في تقدم المرض بنسبة 75% بعد ثلاث سنوات، كما لوحظ انخفاض في مستويات بروتين neurofilament light في السائل الشوكي وهو علامة رئيسية على تلف الأعصاب في الدماغ بمعدل 8.2% في المتوسط.
وأكد الدكتور وليد أبي-صعب، المدير الطبي لشركة UniQure، في تصريحات لـ CNN، أن هذه النتائج تعزز قناعة الفريق بقدرة AMT-130 على إحداث تحول جوهري في علاج مرض هنتنغتون.
السلامة والآثار الجانبية
أفادت الشركة أن معظم الآثار الجانبية المرتبطة بالتجربة كانت نتيجة للإجراء الجراحي نفسه وتم حلها سريعاً، ومع ذلك لم يتم بعد مراجعة هذه النتائج من قبل المجتمع العلمي أو نشرها في مجلة طبية ويجب اعتبارها أولية.
أهمية الاكتشاف
يعد مرض هنتنغتون حالة وراثية نادرة تصيب بشكل أكبر الأشخاص من أصول أوروبية وتؤدي إلى تلف الخلايا العصبية في الدماغ، ما يسبب مشاكل حركية وتراجعاً معرفياً وتغيرات في المزاج والسلوك، لا يوجد حالياً علاج شافٍ لكن العلاجات المتاحة تركز على إدارة الأعراض.
ورغم ذلك، أعربت آمي جراي من جمعية مرض هنتنغتون الأمريكية (HDSA)، عن أملها بحذر، مشيرة إلى أن هذه النتائج تمثل خطوة تحويلية للمرضى وعائلاتهم.
وقالت: "على مدى عقود لم توجد أي علاجات لإبطاء تقدم المرض بل فقط لإدارة الأعراض، هذه البيانات تقربنا أكثر من المستقبل الذي يمكن فيه تغيير مسار مرض هنتنغتون".
أهمية الاكتشاف
الخطوات القادمة
أعلنت UniQure أنها تخطط لتقديم نتائج التجربة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في أوائل 2026، وإذا تمت الموافقة عليها يمكن أن يصبح AMT-130 أول علاج رسمي لمرض هنتنغتون.
ومع ذلك يشير الخبراء الخارجيون إلى ضرورة إجراء أبحاث إضافية؛ لصغر حجم التجربة واعتمادها جزئياً على بيانات مرضى سابقة بدلاً من وجود مجموعة وهمية كاملة.
