دواء Koselugo أمل جديد لأصغر مرضى الورم الليفي العصبي
أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن موافقتها على استخدام عقار Koselugo الذي تنتجه شركة AstraZeneca للأطفال ابتداءً من عمر عام واحد ممن يعانون من الورم الليفي العصبي من النوع الأول (NF1) المصحوب بأورام ضفيرية ليفية عصبية لا يمكن استئصالها جراحياً.
وكانت الموافقة السابقة قد اقتصرت على الأطفال من عمر عامين فأكثر لتفتح هذه الخطوة المجال أمام فئة عمرية أصغر تعاني من هذه الأورام المعقدة.
خلفية طبية ودراسات داعمة
جاءت الموافقة استناداً إلى نتائج عدة دراسات من بينها دراسة SPRINKLE الخاصة بالصيغة الدوائية على شكل حبيبات للأطفال بعمر عام واحد فأكثر ودراسة SPRINT Phase II Stratum I التي أُجريت على الأطفال الأكبر سناً باستخدام الكبسولات، وقد أظهرت النتائج تقارباً في الامتصاص والتأثير الدوائي بين الصيغتين، ما أتاح للهيئة الطبية تعميم الفعالية على الفئة العمرية الأصغر.
كما دعمت دراسة أخرى على البالغين الأصحاء البيانات الخاصة بالتوافر الحيوي النسبي، مؤكدةً أن التبديل بين الكبسولات والحبيبات لا يؤثر على فعالية العقار.
خلفية طبية ودراسات داعمة
الجرعة وطريقة الاستخدام
أوصت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية بأن تُحدد جرعة Koselugo بناءً على مساحة سطح الجسم حيث يتم تناول 25 ملج/م² مرتين يومياً عن طريق الفم، ويستمر العلاج حتى تقدم حالة المرض أو ظهور سمية غير مقبولة.
تحذيرات ومخاطر محتملة
تتضمن النشرة الطبية للعقار عدة تحذيرات تتعلق بمضاعفات محتملة مثل:
اعتلال عضلة القلب.
مشكلات بصرية مرتبطة بتسمم العيون.
اضطرابات هضمية وجلدية.
ارتفاع إنزيم CPK في الدم.
زيادة مستويات فيتامين E واحتمالية زيادة خطر النزيف (خاصة في الكبسولات).
مخاطر على الأجنة في حال تناول الدواء أثناء الحمل.
ورغم إضافة بيانات أوسع تشمل عدداً أكبر من الأطفال لم تظهر مؤشرات جديدة على مخاطر غير متوقعة.
أهمية طبية خاصة
يحمل عقار Koselugo صفتين تنظيميتين مهمتين من هيئة الغذاء والدواء الأمريكية:
دواء يتيم (Orphan Drug Designation) بسبب ندرته واستهدافه مرضاً نادراً.
علاج مبتكر (Breakthrough Therapy Designation) بفضل نتائجه المبكرة الواعدة.
هذه التصنيفات تسهم في تسريع عمليات المراجعة والموافقة بما يتيح وصول الدواء إلى المرضى في وقت أقصر.
دواء Koselugo
دلالات سريرية
يمثل هذا الدواء أول علاج دوائي معتمد خصيصاً لعلاج الأورام الضفيرية الليفية العصبية غير القابلة للجراحة لدى الأطفال وهي أورام قد تكون حميدة أو خبيثة لكنها غالباً تسبب ألماً وتشوهات وصعوبات وظيفية، وبفضل إتاحته الآن للأطفال ابتداءً من عمر عام واحد، يفتح Koselugo نافذة أمل جديدة لعائلات تبحث عن خيارات علاجية آمنة وفعالة.
