بارقة أمل.. دواء جديد يظهر نتائج واعدة لعلاج اضطرابات عصبية نادرة
دواء جديد يظهر نتائج واعدة لعلاج اضطرابات عصبية نادرة
يمثل دواء Vatiquinone بارقة أمل للمرضى الذين يعانون من الاضطرابات العصبية النادرة، إذ أظهرت الدراسات السريرية أنه قادر على تقليل الالتهابات والإجهاد التأكسدي المرتبط بموت الخلايا العصبية، ما ينعكس إيجاباً على قوة العضلات وتحسين الأعراض العصبية والعضلية.
آلية عمل الدواء
يُعد Vatiquinone أول مثبط انتقائي لإنزيم 15-Lipoxygenase (15-LO)، وهو إنزيم أساسي ينظم مسارات الإجهاد التأكسدي والخلل الميتوكوندري المرتبطة بالمرض، من خلال تثبيط هذا الإنزيم يقلل العقار من الالتهابات والإجهاد التأكسدي، ما يعزز بقاء الخلايا العصبية ويحسن الأعراض العصبية والعضلية.
وقد أظهرت عدة دراسات سريرية، ركز العديد منها على المرضى من الأطفال، أن الدواء يساعد في خفض مخاطر الوفاة ويؤثر إيجابياً على الأعراض المرتبطة بالوظائف العصبية والعضلية.
آلية عمل الدواء
مرض "فريدرايخ أتكسيا"
يُعتبر Friedreich’s ataxia أكثر أنواع الرنح الوراثي شيوعاً، والرنح هو اضطراب عصبي يؤثر على تناسق الحركة والتوازن، ما يجعل المريض يواجه صعوبة في المشي أو القيام بالأنشطة الحركية الدقيقة، وينتج عادة عن طفرة جينية في بروتين Frataxin المسؤول عن عمليات الأيض وإنتاج الطاقة داخل الخلايا، حيث يؤدي نقص هذا البروتين إلى تراكم الحديد داخل الميتوكوندريا وزيادة الإجهاد التأكسدي، ما يسبب موت الخلايا عبر ما يعرف بعملية ferroptosis.
المرض يتسم بأعراض متفاقمة تشمل فقدان التوازن وضعف العضلات وصعوبات في النطق والبلع والتنفس وانحناء العمود الفقري ومشكلات قلبية خطيرة فضلاً عن السكري وضعف السمع والبصر، غالباً ما يتم تشخيصه في الطفولة أو المراهقة ويصيب نحو 25 ألف شخص حول العالم.
الحاجة لمزيد من الأدلة العلمية
رغم النتائج الإيجابية، أوضحت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية في تقريرها أن الأدلة السريرية المتاحة حتى الآن غير كافية لإثبات فعالية العقار بشكل حاسم، مؤكدة الحاجة إلى إجراء دراسة إضافية محكمة وموسعة لإعادة النظر في طلب الترخيص.
الحاجة لمزيد من الأدلة العلمية
أهمية البحث المستمر
نشرت مجلات طبية متخصصة مثل Neurology وNature Medicine عدة أبحاث حول العلاقة بين الإجهاد التأكسدي وتدهور الخلايا العصبية ما يعزز أهمية تطوير عقاقير تستهدف هذه المسارات.
