بخاخ يومي يظهر نتائج واعدة في علاج مرض رئوي نادر
أظهرت دراسة حديثة نُشرت في مجلة "Health" أن دواء Molgramostim يحسن نقل الغازات في الرئة لدى البالغين المصابين بمرض الحويصلات الرئوية المناعي الذاتي (aPAP)، يُعطى الدواء عن طريق الاستنشاق مرة واحدة يومياً وهو من الأدوية الرائدة في هذا المجال.
تفاصيل الدراسة
أجرى الدكتور بروس سي. ترابلنل، من مركز سينسيناتي للأطفال الطبي، وزملاؤه دراسة سريرية من المرحلة الثالثة مزدوجة التعمية، شملت بالغين مصابين بـ aPAP.
تم تقسيم المشاركين عشوائياً لتلقي Molgramostim بجرعة 300 ميكروغرام يومياً أو علاج وهمي (placebo) لمدة 48 أسبوعاً وشمل كل مجموعة 81 و83 شخصاً على التوالي.
تحسين وظائف الرئة
أظهرت النتائج أن التحسن في قدرة الرئة على تبادل الغازات (DLco) كان أكبر بكثير لدى المرضى الذين تناولوا Molgramostim مقارنة بالعلاج الوهمي، ففي الأسبوع 24 كان متوسط التحسن في DLco 9.8 نقاط بالنسبة لمجموعة Molgramostim مقابل 3.8 نقاط لمجموعة الوهمي، واستمر التحسن حتى الأسبوع 48 حيث بلغ متوسط التغير 11.6 نقطة مقابل 4.7 نقاط على التوالي.
تحسين وظائف الرئة
تحسن جودة الحياة
بالإضافة إلى تحسن وظائف الرئة، أظهر المرضى الذين تلقوا Molgramostim انخفاضًا أكبر في درجة استبيان سانت جورج التنفسي (SGRQ) وهو مؤشر لجودة الحياة المتعلقة بالتنفس إذ سجلوا انخفاضًا بمقدار 11.5 نقطة مقارنة بـ 4.9 نقاط في مجموعة الوهمي عند الأسبوع 24، ومع ذلك لم يكن هناك فرق كبير بين المجموعتين في نشاط المرضى كما يقيسه القسم الخاص بالنشاط في الاستبيان.
الأمان والتحمل
سجلت المجموعتان نسباً متقاربة من المرضى الذين تعرضوا لأحداث جانبية أو لأحداث جانبية خطيرة على الأقل مما يشير إلى أن Molgramostim آمن نسبياً عند استخدامه عن طريق الاستنشاق مرة يومياً.
الأمان والتحمل
تقييم الباحثين
أكد الباحثون أن استنشاق Molgramostim مرة يومياً يحسّن نقل الغازات في الرئة ويثبت التحسن حتى نهاية فترة التدخل المزدوج التعمية عند الأسبوع 48، وأوضحوا أن هذا يشكل تقدماً مهماً لعلاج المرضى المصابين بـ aPAP الذين يعانون من صعوبة في التنفس بسبب تراكم البروتينات في الحويصلات الرئوية.
تمويل الدراسة والتطوير المستقبلي
تم تمويل الدراسة من قبل شركة Savara، التي تعمل على تطوير Molgramostim، ويأمل الباحثون أن يدعم هذا الدواء خيارات العلاج المتاحة للمرضى الذين يعانون من aPAP ويقلل الاعتماد على إجراءات أكثر توغلاً مثل غسل الرئة الكامل.
