أقراص Harliku.. أول علاج معتمد للبول القاتم
أعلنت شركة "سايكل فارماسيوتيكالز" أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" وافقت على دواء "هارليكو" "Harliku" -الذي يحتوي على المادة الفعالة نيتيسينون "nitisinone"- ليكون أول علاج دوائي معتمد لتقليل مستويات حمض الهوموجنتيسيك "Homogentisic acid - HGA" في البول لدى البالغين المصابين بمرض البول القاتم، المعروف علمياً باسم "ألكابتونوريا" "Alkaptonuria - AKU"، وهو اضطراب استقلابي وراثي نادر.
المرض وآثاره المعقدة
ينتج مرض البول القاتم عن تراكم حمض HGA في الجسم، ما يؤدي إلى تلف المفاصل وتصلبها وتغير لون الأنسجة "ochronosis" إضافةً إلى مضاعفات تؤثر على القلب والكلى، وغالباً ما يعاني المرضى من ألم شديد وفقدان في الحركة ويتطلب بعضهم عمليات استبدال المفاصل الكبرى حيث تشير دراسة نُشرت في مجلة JIMD Reports عام 2020 إلى أن الأعراض تؤثر بشدة على جودة حياة المرضى وحالتهم النفسية.
ينتج مرض البول القاتم عن تراكم حمض HGA في الجسم
دراسة أمريكية تدعم الفعالية
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الدواء استناداً إلى نتائج دراسة عشوائية أُجريت ضمن البرنامج البحثي الداخلي في المعهد الوطني لبحوث الجينوم البشري التابع للمعاهد الوطنية الأمريكية للصحة "NIH".
وأوضحت الدكتورة ويندي جي. إنتروون، إحدى المشاركات في الدراسة، أن استخدام دواء نيتيسينون "nitisinone" لمدة 3 سنوات ساهم في تحسين مستويات الألم والطاقة والقدرة البدنية للمرضى، وفقاً لنتائج استبيان النموذج القصير المكون من 36 بنداً، وقد نُشرت هذه النتائج في مجلة Molecular Genetics and Metabolism عام 2024.
ثمرة تعاون طويل بين الباحثين وشركة الأدوية
قالت الدكتورة إنتروون: "يمثل اعتماد Harliku خطوة مهمة لمرضى البول القاتم، بعد عقود من البحث العلمي نجحنا في تحويل المعرفة إلى علاج فعّال يمكن أن يخفف من العبء الثقيل لهذا المرض".
ومن جانبه، قال ستيف فولر، رئيس قسم الاستراتيجية في الشركة: "نحن ممتنون للغاية للتعاون مع فريق NIH، ونتطلع إلى إتاحة الدواء للمرضى الأمريكيين في أقرب وقت، وسنواصل دعم مجتمع AKU بكل إمكانياتنا".
تفاصيل الاستخدام والتحذيرات
يُستخدم دواء هارليكو لتقليل مستويات حمض الهوموجنتيسيك في بول المرضى البالغين المصابين بالبول القاتم، ولا ينبغي وصفه لمن لديهم حساسية تجاه مادة nitisinone.
من الآثار الجانبية التي أُبلغ عنها في التجارب السريرية: ارتفاع مستويات التيروزين وقلة الصفائح الدموية والتهاب القرنية، ويجب مراقبة المرضى بشكل دوري عبر فحوصات العيون وتحليل مستوى التيروزين في الدم خاصة في حال ظهور أعراض عصبية مفاجئة.
يُستخدم دواء هارليكو لتقليل مستويات حمض الهوموجنتيسيك في بول
مخاطر التفاعلات الدوائية والفئات الخاصة
قد يتداخل دواء هارليكو مع أدوية أخرى من خلال تأثيره كمثبط معتدل لـCYP2C9 ومثبط لـ OAT1/OAT3، يجب تعديل جرعات الأدوية المصاحبة وفقاً لذلك، أما بالنسبة للحمل والرضاعة فإن البيانات المتاحة محدودة ويجب الموازنة بين حاجة الأم للعلاج والمخاطر المحتملة على الجنين أو الرضيع، ولم تُثبت فعالية الدواء أو سلامته لدى الأطفال والمسنين بشكل كافٍ.
