أمل جديد لمرضى الورم الدبقي.. عقار GLIX1 يحصل على اعتراف FDA كـ"دواء يتيم"
عقار GLIX1 يحصل على اعتراف FDA كـ دواء يتيم
أعلنت شركة "Hemispherian AS" أن عقارها التجريبي GLIX1 قد حصل على تصنيف "الدواء اليتيم" (Orphan Drug Designation – ODD) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، لعلاج الورم الدبقي الخبيث، والذي يعتبر من أكثر أورام الدماغ عدوانية، ويشمل حالات مثل الورم الأرومي الدبقي (glioblastoma).
ويُعد هذا التصنيف إنجازاً تنظيمياً مهماً يعكس الحاجة الطبية الملحة لعلاجات جديدة فعالة لهذا النوع من الأورام ويدعم الإمكانات العلمية والسريرية لعقار GLIX1 الذي يقدم آلية عمل فريدة من نوعها لم يتم اعتمادها من قبل في هذا المجال.
علاج أورام الدماغ العدوانية
دعم علمي لمقاربة مبتكرة
أوضح زينو ألبيسر، الرئيس التنفيذي لشركة Hemispherian، أن هذا الاعتراف من إدارة الغذاء والدواء يعزز مصداقية نهجنا العلمي ويؤكد التزامنا بتطوير علاجات فعالة للحالات التي تفتقر إلى حلول علاجية.
وأضاف: "GLIX1 هو مركب مبتكر من فئة الجزيئات الصغيرة ويعتمد على آلية جديدة تستهدف نقاط الضعف في إصلاح الحمض النووي داخل الخلايا المصابة، وقد أظهرت نتائج ما قبل السريرية دلالات مشجعة على فائدته المحتملة".
وأشار "ألبيسر" إلى أن الهيئات التنظيمية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي تتابع هذا العقار عن كثب لما يحمله من وعد بتحقيق فائدة سريرية تتجاوز ما هو متاح حالياً من خيارات.
ما هو تصنيف الدواء اليتيم؟
تصنيف "Orphan Drug" الصادر عن إدارة الغذاء والدواء يستند إلى القسم 526 من قانون الغذاء والدواء الفيدرالي (21 U.S.C. 360bb)، ويُمنح للأدوية التي تستهدف أمراضاً نادرة تهدد الحياة وتؤثر على أقل من 200 ألف شخص في الولايات المتحدة، وجاء منح هذا التصنيف لـ GLIX1 بناءً على نتائج دراسات ما قبل السريرية التي أظهرت تقهقراً في حجم الورم وتحسناً في معدلات البقاء على قيد الحياة ضمن نماذج حيوانية موثقة.
عقار GLIX1 لعلاج أورام الدماغ
مزايا تصنيف "الدواء اليتيم"
يُوفر هذا التصنيف عدداً من الحوافز التنظيمية لتسريع تطوير العقار، أبرزها:
سبع سنوات من الحصرية في السوق الأمريكية بعد الاعتماد الرسمي من FDA.
اعتمادات ضريبية لتكاليف التجارب السريرية المؤهلة.
الإعفاء من رسوم تقديم الطلبات التنظيمية.
أهلية الوصول لمسارات تسريع المراجعة والاعتماد التنظيمي.
منصة GLIX ونموذج استهداف الحمض النووي
يعتمد عقار GLIX1 على منصة علمية متطورة طورتها Hemispherian لاستهداف الثغرات في آليات إصلاح الحمض النووي في الخلايا المصابة مع الحفاظ على الخلايا السليمة دون ضرر، وقد أظهرت الدراسات أن العقار قادر على القضاء على الأورام في النماذج الحيوانية مع آثار جانبية محدودة، ما يجعله مرشحاً واعداً للغاية لعلاج الأورام العدوانية.
