دواء "Ekterly": أول علاج فموي فوري لمرض الوذمة الوعائية الوراثية
أعلنت شركة KalVista Pharmaceuticals، عن حصول عقارها الجديد Ekterly (sebetralstat) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كأول علاج فموي فوري لعلاج النوبات الحادة من مرض الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى المرضى من عمر 12 عاماً فأكثر، ويُعد هذا العقار إنجازاً طبياً لكونه يتيح التدخل السريع والفوري لعلاج الهجمات فور ظهور الأعراض دون الحاجة للحقن أو تدخل طبي مباشر.
مزايا فريدة للعلاج الفموي
قال بن باليكو، الرئيس التنفيذي لشركة KalVista: "يمثل اعتماد Ekterly لحظة محورية للمصابين بالوذمة الوعائية الوراثية، يمنح هذا الدواء المرضى القدرة على بدء العلاج فور ظهور الأعراض أينما كانوا، يرسّخ التزامنا تجاه هذا المجتمع ويمهد الطريق ليكون Ekterly العلاج الأساسي للمرض".
من جانبه، أوضح أنتوني كاستالدو، الرئيس التنفيذي لرابطة الوذمة الوعائية الوراثية الأمريكية، أن: وجود خيار فموي فوري كهذا يعد تقدماً مهماً في خيارات العلاج، ويوفر راحة أكبر للمرضى والأطباء على حد سواء.
اعتماد Ekterly للمصابين بالوذمة الوعائية الوراثية
مقارنة بالخيارات السابقة
قبل اعتماد Ekterly، كانت جميع العلاجات المعتمدة في الولايات المتحدة لعلاج HAE تتطلب إما الحقن الوريدي أو تحت الجلد وهو ما يشكّل عبئاً على المرضى خاصة أثناء النوبات المفاجئة، وحتى مع وجود علاجات وقائية طويلة الأمد تظل الهجمات غير متوقعة، ما يجعل الحاجة لعلاج فوري أمراً أساسياً.
وتشير التوصيات الطبية الحديثة إلى أهمية العلاج المبكر للنوبات لتقليل شدتها وتسريع التعافي منها، ما يحققه Ekterly بفضل سهولة تناوله.
نتائج سريرية رائدة في مجالها
أثبتت فعالية وسلامة Ekterly من خلال نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية المعروفة باسم KONFIDENT، والتي تُعد الأوسع في تاريخ هذا المرض، وقد نُشرت بياناتها في مجلة The New England Journal of Medicine في مايو 2024.
أظهرت النتائج أن Ekterly يحقق:
تخفيفاً أسرع للأعراض مقارنة بالدواء الوهمي.
انخفاضاً في شدة النوبات.
استجابة جيدة من حيث الأمان والآثار الجانبية، المشابهة للدواء الوهمي.
شملت الدراسة 136 مريضاً من 66 مركزاً في 20 دولة وتم دعمها بنتائج إضافية من الدراسة المفتوحة KONFIDENT-S والتي أظهرت أن المرضى تمكنوا من تناول الدواء خلال متوسط 10 دقائق من بداية الأعراض مع بدء ظهور التحسن خلال متوسط 1.3 ساعة حتى في الحالات التي شملت الحنجرة أو البطن أو لدى من يتناولون علاجات وقائية.
حول مرض الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)
حول مرض الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)
الوذمة الوعائية الوراثية هي اضطراب جيني نادر ينتج عن خلل أو نقص في بروتين C1-INH مما يؤدي إلى تنشيط غير مُتحكم فيه لنظام kallikrein-kinin.
يعاني المصابون من نوبات مؤلمة تؤدي إلى تورم الأنسجة في مناطق مختلفة من الجسم، وقد تكون مهددة للحياة إذا أصابت الحنجرة.
وتوصي الإرشادات الطبية الحديثة بعلاج جميع النوبات مبكراً بغض النظر عن شدتها أو موقعها الجغرافي في الجسم.
الآثار الجانبية والتحذيرات
تشمل الآثار الجانبية الشائعة للدواء: الصداع، ويُنصح بإبلاغ الطبيب بجميع الأدوية والمكملات التي يتناولها المريض خاصةً تلك التي قد تتفاعل مع Ekterly مثل: itraconazole، phenytoin، efavirenz.
