الموافقة على استخدام عقار Jivi لعلاج الهيموفيليا لدى الأطفال
الموافقة على استخدام عقار Jivi لعلاج الهيموفيليا لدى الأطفال
أعلنت شركة Bayer أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على استخدام عقار "Jivi"، وهو مركز عامل التجلط الثامن (Factor VIII) المؤتلف وطويل المفعول، لعلاج الأطفال المصابين بالهيموفيليا A ممن تتراوح أعمارهم بين 7 سنوات و12 عاماً، استناداً إلى نتائج دراستي Alfa-PROTECT وPROTECT Kids اللتين أثبتتا فعالية وسلامة العقار لدى هذه الفئة العمرية.
كانت (FDA) قد وافقت سابقاً على Jivi في أغسطس 2018 لعلاج البالغين والمراهقين من عمر 12 سنة فما فوق، لعلاج النزيف عند الطلب، وإدارة النزيف أثناء العمليات الجراحية، والوقاية الروتينية لتقليل تكرار نوبات النزيف.
موانع الاستخدام والتحذيرات
رغم الموافقة الجديدة، أكدت "Bayer" أن "Jivi" غير مخصص للاستخدام في الأطفال دون سن السابعة بسبب ارتفاع مخاطر التفاعلات التحسسية وفقدان فعالية العقار، حيث لا يُنصح باستخدامه لدى المرضى الذين لم يسبق لهم تلقي علاجات مشابهة من قبل (PUPs) أو في حالات الإصابة بمرض فون فيليبراند.
عقار Jivi قد يسبب ارتفاع مخاطر التفاعلات التحسسية
وأشارت الشركة إلى أن "Jivi" يحتوي على كميات ضئيلة من بروتينات الفأر والهامستر وقد يتسبب في تفاعلات تحسسية لدى بعض المرضى، كما تم رصد حالات تكوّن أجسام مضادة من نوع IgM ضد مادة البوليثيلين جلايكول (PEG) والتي قد تؤدي إلى فقدان تأثير الدواء أو ظهور أعراض تحسسية حادة.
تفاصيل الجرعة للأطفال والبالغين
أوضحت "Bayer" أن الجرعة الموصى بها للأطفال من 7 إلى أقل من 12 عاماً هي 60 وحدة دولية لكل كجم من وزن الجسم مرتين أسبوعياً مع إمكانية تعديل الجرعة وفقاً للاستجابة السريرية، أما البالغون والمراهقون فيبدأ العلاج بجرعة تتراوح بين 30 إلى 40 وحدة دولية/كجم مرتين أسبوعياً مع إمكانية التباعد إلى جرعة كل 5 أيام بتركيز 45 إلى 60 وحدة دولية/كجم حسب الحاجة.
نتائج دراسة Alfa-PROTECT
دراسة Alfa-PROTECT كانت متعددة المراكز وأُجريت على 35 طفلًا متوسط أعمارهم 8 سنوات حيث تلقوا العلاج لمدة لا تقل عن 26 أسبوعاً و50 يوماً تعرّض (EDs)، وركّزت الدراسة على تقييم أمان العقار من حيث التفاعلات المناعية ضد PEG حيث أظهرت النتائج فعالية العقار في تقليل عدد نوبات النزيف دون رصد آثار خطيرة تؤثر على العلاج.
نتائج دراسة PROTECT Kids
أما دراسة PROTECT Kids فهدفت إلى تقييم الحرائك الدوائية والسلامة والفعالية لعقار "Jivi" في الأطفال دون 12 سنة، وكان المعيار الأساسي في الدراسة هو متوسط معدل النزيف السنوي (ABR) والذي أظهر نتائج إيجابية تؤكد قدرة العقار على تقليل تكرار نوبات النزيف لدى الأطفال.
أظهرت النتائج قدرة العقار على تقليل تكرار نوبات النزيف
انتشار مرض الهيموفيليا A
يُعاني قرابة 400 ألف شخص حول العالم من مرض الهيموفيليا ويُعد النوع A هو الأكثر شيوعًا ويحدث نتيجة غياب أو خلل في عامل التجلط الثامن (Factor VIII)، ويواجه المصابون خطر النزيف المتكرر في العضلات والمفاصل ما قد يؤدي إلى تلف مزمن في المفاصل، فيما تشير بيانات مراكز مكافحة الأمراض والوقاية منها (CDC) إلى أن نحو 33 ألف رجل في الولايات المتحدة يعيشون مع هذا الاضطراب الوراثي.
دور Bayer في الرعاية الصحية
تؤكد Bayer من خلال هذا الاعتماد الجديد التزامها بتطوير حلول مستدامة وفعّالة لعلاج الأمراض المزمنة وتعزيز جودة حياة المرضى، وفي عام 2024 بلغ عدد موظفي الشركة نحو 93 ألف شخص وحققت مبيعات بقيمة 46.6 مليار يورو مع استثمار 6.2 مليارات يورو في البحث والتطوير.
