دواء جديد لمرضى الهيموفيليا.. طفرة في الوقاية من نوبات النزيف
Hympavzi علاج جديد لمرضى الهيموفيليا يقلل نوبات النزيف
الهيموفيليا اضطراب نادر في تخثر الدم، يؤدي إلى نزيف طويل الأمد أو عفوي في العضلات والمفاصل، وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على علاج جديد لمرضى الهيموفيليا A وB يُدعى Hympavzi، هذا العلاج يعدّ طفرة في الوقاية من نوبات النزيف التي يعاني منها المرضى.
دواء Hympavzi لمرضى الهيموفيليا
آلية عمل الدواء الجديد
وفقًا لموقع "webmd" يُعطى Hympavzi عن طريق حقنة أسبوعية باستخدام قلم مُعبأ مسبقاً وهو بديل للحقن المتعددة التي كانت تستخدم بشكل متكرر في العلاجات الوقائية السابقة، الاسم العام للعلاج هو marstacimab ويعمل بآلية مختلفة عن العلاجات التقليدية.
بدلاً من إضافة عوامل التخثر إلى الجسم، يقلل الدواء الجديد من كمية بروتين طبيعي يُضعف الدم مما يزيد من مستوى thrombin وهو إنزيم حيوي لتخثر الدم، ما يساعد في تقليل نوبات النزيف بشكل ملحوظ.
نتائج التجارب السريرية
تمت الموافقة على Hympavzi بناءً على نتائج دراسة شملت 116 رجلاً وصبياً يعانون من الهيموفيليا A وB وكانت لديهم أعراض حادة، وفي الدراسة خضع المشاركون لفترة علاج مدتها 6 أشهر بالعلاجات التقليدية ثم تم تحويلهم إلى Hympavzi لمدة 12 شهرًا.
وأظهرت النتائج انخفاضاً كبيراً في عدد نوبات النزيف، وتعرض المشاركون الذين استخدموا العلاجات القياسية عند الحاجة في المتوسط إلى 38 نوبة نزيف سنوياً، مقارنة بـ3.2 نوبات مع Hympavzi، أما بالنسبة للعلاجات الوقائية التقليدية، فقد سجلوا 7.85 نوبات سنوياً، مقابل 5.08 نوبات مع الدواء الجديد.
فاعلية الدواء مقارنة بالعلاجات السابقة
أظهرت النتائج أن Hympavzi قلل من نوبات النزيف بنسبة 92% في المجموعة التي بدأت بالعلاجات عند الحاجة، وبنسبة 35% في المجموعة التي تلقت العلاجات الوقائية التقليدية، وهذه النتائج تعزز من مكانة Hympavzi كعلاج فعّال لمنع نوبات النزيف وتقليل التحديات التي يواجهها مرضى الهيموفيليا.
Hympavzi يسبب الجلطات الدموية والتسمم الجنيني
الآثار الجانبية والتحذيرات
رغم فاعلية الدواء، هناك بعض الآثار الجانبية المرتبطة باستخدام Hympavzi مثل التفاعلات في موقع الحقن والصداع والحكة، كما حذرت FDA من مخاطر الجلطات الدموية والتسمم الجنيني المحتمل؛ لذا من الضروري متابعة هذه الحالات بعناية خلال العلاج.
ويمثل Hympavzi خطوة مهمة في علاج مرضى الهيموفيليا، حيث يساعد في تقليل نوبات النزيف بشكل كبير، ولكن رغم ذلك يجب أن يأخذ المرضى الاحتياطات اللازمة عند استخدامه خاصة فيما يتعلق بالآثار الجانبية المحتملة.
