"Apitegromab" ينتظر موافقة "FDA".. أمل جديد لعلاج ضمور العضلات الشوكي
علاج جديد لمرضى ضمور العضلات الشوكي
أعلنت شركة "Scholar Rock" عن تقدمها خطوة مهمة نحو الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لدواء "Apitegromab" لمرضى ضمور العضلات الشوكي (SMA)، حيث يهدف إلى تقديم تحسين سريري ملحوظ في الوظائف الحركية لدى الأشخاص المصابين بـ"SMA" والذين يتلقون بالفعل علاجات موجهة لبروتين SMN، وبعد قبول طلب الترخيص البيولوجي (BLA) من قبل FDA سيتعين على الوكالة الأمريكية اتخاذ قرار بشأن هذا العلاج في موعد أقصاه 22 سبتمبر 2025.
التطورات السريرية والعلمية
دواء "Apitegromab" هو علاج موجه للعضلات، وهو أول علاج من نوعه يظهر فاعلية سريرية في تحسين وظائف العضلات لدى مرضى "SMA"، وذلك وفقاً للبيانات الناتجة عن التجارب السريرية المتقدمة، وفي وقت سابق من العام تم نشر نتائج إيجابية من التجربة السريرية والتي أظهرت تحسناً ملموساً في الوظائف الحركية للمرضى الذين يتلقون العلاج المزمن باستخدام العلاجات الموجهة لـ"SMN" مثل nusinersen أوrisdiplam.
دواء Apitegromab هو أول علاج يحسن وظائف العضلات عند مرضى SMA
وأظهرت نتائج تجربة "SAPPHIRE" تحسناً كبيراً في الوظائف الحركية مقارنةً بالعلاج الوهمي، حيث تم قياس التحسن باستخدام مقياس Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE).
قبول الطلب من قبل EMA
تسعى شركة "Scholar Rock" للحصول على موافقة "Apitegromab" في أوروبا أيضاً، فقد تم قبول "Apitegromab" من قبل وكالة الأدوية الأوروبية "EMA"، حيث أكدت الوكالة الأوروبية أن الطلب تم التحقق من صحته، مما يعني بدء المراجعة الرسمية، ويُتوقع أن يتم إطلاق العلاج في أوروبا عام 2026، بينما تواصل الشركة استعداداتها لإطلاقه في الولايات المتحدة عام 2025.
التركيز على ضمور العضلات الشوكي
"Apitegromab" هو علاج يتم تطويره من خلال استخدام أجسام مضادة أحادية والتي تمنع تفعيل "myostatin" في العضلات الهيكلية، ويهدف العلاج إلى استهداف الأشكال النشطة والخاملة للبروتين "myostatin" وهو بروتين يلعب دوراً مهماً في نمو العضلات، وتمثل هذه التقنية تقدماً مهماً في العلاج الدوائي لمرض "SMA" وهو أحد أمراض العضلات التي تسبب ضعفاً عضلياً تدريجياً، ويعاني المصابون به من صعوبة في الحركة والأنشطة اليومية.
مرض "SMA" من أمراض العضلات التي تسبب صعوبة في الحركة
التجارب السريرية والدراسات الداعمة
وأظهرت البيانات من الدراسات التي أجريت أن العلاج قد يوفر تحسناً طويل الأمد في القدرة الحركية للمرضى، وهو أمر أساسي للمصابين بـ"SMA" الذين يعانون من تدهور مستمر في وظائفهم الحركية رغم تلقيهم العلاجات الحالية.
الخطوات التالية في عملية الموافقة
تستعد "Scholar Rock" لإطلاق العلاج في الولايات المتحدة بمجرد الحصول على الموافقة النهائية في عام 2025، وتخطط لإطلاقه في أوروبا عام 2026، ويُعتبر هذا الإنجاز خطوة كبيرة في علاج "SMA"، حيث يوفر الأمل لآلاف المرضى الذين يعانون من هذا المرض العصبي العضلي النادر.
