علاج جديد لاعتلال عضلة القلب النشواني.. طريقة عمله والآثار الجانبية والمخاطر
علاج Amvuttra لاعتلال عضلة القلب النشواني
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء Amvuttra وهو علاج جديد للبالغين المصابين بحالة الاعتلال القلبي الناتج عن الداء النشواني الترنستريتين (ATTR-CM)، وهي حالة نادرة لكنها خطيرة يمكن أن تكون وراثية أو مرتبطة بالتقدم في العمر.
يحدث المرض عندما تتراكم رواسب بروتين الترنستريتين (TTR) غير المستقرة في القلب مما يؤدي إلى زيادة سماكة عضلة القلب وتصلبها، ونتيجة لذلك يواجه المريض صعوبة في ضخ الدم مما يؤدي إلى ضيق التنفس والتعب والإغماء واضطراب ضربات القلب وفشل القلب وزيادة خطر الوفاة المبكرة.
كيف يعمل Amvuttra؟
يُعد Amvuttra أول علاج من نوعه يستخدم (RNA interference RNAi) لاستهداف الجين المسؤول عن إنتاج بروتين TTR المعيب، ويعمل الدواء على خفض مستويات الترنستريتين بسرعة مما يساعد على إبطاء تلف القلب وتقليل خطر الوفاة المرتبطة بالقلب وتقليل الإقامة في المستشفى وخفض عدد الزيارات الطارئة المتعلقة بالقلب.
يعمل دواء Amvuttra على خفض مستويات الترنستريتين لإبطاء تلف القلب
ويحتوي Amvuttra على المادة الفعالة vutrisiran، وهو دواء يُعطى عبر حقن تحت الجلد 4 مرات سنوياً.
نتائج التجارب السريرية
استندت موافقة FDA على دراسة سريرية شملت 655 مريضاً يعانون من ATTR-CM، وأظهرت النتائج أن العلاج ساهم في تقليل خطر الوفاة والأحداث القلبية المتكررة بنسبة 28% خلال 36 شهراً، وانخفاض خطر الوفاة بنسبة 36% خلال 42 شهراً من المتابعة.
العلاج ساهم في تقليل خطر الوفاة والأحداث القلبية المتكررة
رأي المجتمع الطبي والمرضى
ورحّب المرضى والخبراء بهذه الموافقة، حيث صرّحت موريل فينكل، رئيسة مجموعات دعم الداء النشواني، قائلة: "هناك حاجة ماسة لعلاج مرضى ATTR-CM فقد شهدتُ بنفسي التأثير المدمر لهذا المرض على العائلات، إن توفر هذا العلاج الثوري يمثل بريق أمل للمجتمع الطبي والمرضى".
الآثار الجانبية والمخاطر
تشمل الآثار الجانبية الشائعة لـAmvuttra ما يلي:
آلام في الأطراف والمفاصل
ضيق في التنفس
انخفاض مستويات فيتامين A
لم تُظهر التجارب مخاطر جديدة على السلامة لكن يُنصح المرضى بتناول الجرعة اليومية الموصى بها من فيتامين A وزيارة طبيب العيون في حالة حدوث مشاكل في الرؤية مثل العمى الليلي.
يُنصح بتناول الجرعة اليومية الموصى بها من فيتامين A
إتاحة العلاج ودعم المرضى
صرّحت Alnylam، الشركة المصنعة لـAmvuttra، أنها تعمل مع شركات التأمين لضمان وصول المرضى للعلاج بسهولة، كما توفر برامج دعم شاملة لمساعدة المرضى في التأمين والتمويل والتعليم حول العلاج.
