علاج جديد لمرضى الورم العصبي الليفي.. آثاره الجانبية واحتياطات ضرورية قبل تناوله
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار جديد لعلاج اضطراب الورم العصبي الليفي من النوع الأول (neurofibromatosis type 1 - NF1)، وهو اضطراب وراثي نادر يصيب الجهاز العصبي مما يسبب نمو أورام على الأعصاب، الدواء المعروف باسم mirdametinib ويُباع تجارياً تحت اسم Gomekli مخصص للبالغين والأطفال من عمر عامين فما فوق الذين يعانون من أورام الأعصاب (plexiform neurofibromas) والتي لا يمكن إزالتها جراحياً.
NF1 يشمل نمو أورام الأعصاب وتغيرات في الجلد ومشاكل في العظام
ما هو NF1؟
يُعد NF1 اضطراباً وراثياً يؤثر على حوالي 100,000 شخص في الولايات المتحدة، ويشمل هذا المرض نمو أورام على الأعصاب إلى جانب تغيرات في الجلد ومشاكل في العظام وصعوبات في التعلم، ويمكن أن يقلل NF1 متوسط العمر المتوقع بما يتراوح بين 8 إلى 15 عاماً.
وتشير التقديرات إلى أن 30% إلى 40% من الأطفال المصابين بـNF1 يصابون بأورام سريعة النمو تُعرف باسم plexiform neurofibromas، والتي قد تؤدي إلى الألم، والإعاقة ومضاعفات خطيرة وغالباً ما تكون إزالتها عبر الجراحة أمراً صعباً.
آلية عمل الدواء الجديد
Gomekli يعمل عن طريق تثبيط الإنزيمات التي تعزز نمو الأورام ما يساهم في تقليص حجمها وإبطاء انتشارها، ويُعد أول علاج معتمد لكل من البالغين والأطفال الذين يعانون من أورام مرتبطة بـNF1 مما يفتح الباب أمام تحسين جودة حياة المرضى الذين كانوا يواجهون خيارات علاجية محدودة.
التجارب السريرية ودور FDA
استندت موافقة FDA على نتائج تجربة سريرية شملت 114 مريضاً (58 بالغاً و56 طفلاً) يعانون من أورام الأعصاب المرتبطة بـNF1، وخلال فترة تتراوح بين شهرين و6 أشهر شهد 41% من البالغين و52% من الأطفال تقلصاً في الأورام بنسبة 20% على الأقل، ووفقاً لبيان صحفي من شركة SpringWorks Therapeutics المصنعة للدواء، استمر التحسن لدى معظم المرضى لمدة لا تقل عن عام واستمرت بعض الحالات في التحسن على مدار عامين.
قد يسبب Gomekli طفح جلدي وإسهال ومشاكل في القلب
الآثار الجانبية والمخاطر المحتملة
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً لـGomekli الطفح الجلدي والإسهال وآلام الجسم والتعب والغثيان والقيء، كما أبلغ الأطفال عن أعراض إضافية مثل الصداع وآلام المعدة والتهابات الأظافر ومشاكل في القلب.
وحذرت FDA من احتمال تسبب Gomekli في مشاكل خطيرة بالعين بما في ذلك تشوش الرؤية وتلف الشبكية، ونصحت المرضى بإبلاغ الأطباء فوراً عند ظهور أي أعراض تتعلق بالعين، كما يجب على المرضى إبلاغ الأطباء في حال وجود أمراض قلبية أو تلقيهم لعلاج متعلق بالقلب.
احتياطات خاصة للنساء والرجال
حذرت الشركة المصنعة من أن Gomekli قد يضر بالجنين؛ لذا تُنصح النساء بإجراء اختبار حمل قبل بدء العلاج واستخدام وسائل منع الحمل طوال فترة العلاج ولمدة 6 أسابيع بعد آخر جرعة، أما الرجال فعليهم استخدام وسائل منع الحمل أثناء العلاج ولمدة ثلاثة أشهر بعد انتهاء العلاج.
