وداعاً لنقص النحاس القاتل: حقنة "Zycubo" تمنح الأطفال فرصة في الحياة
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن اعتماد حقنة Zycubo كأول علاج معتمد للأطفال المصابين بمرض مينكس (Menkes disease)، وهو اضطراب نادر ومدمّر يصيب الجهاز العصبي ويؤدي إلى نقص حاد في النحاس بالجسم، وهو ما يمنح الأطفال المصابين بالمرض فرصة للعيش لفترة أطول وتقديم خيار علاجي معتمد رسمياً.
نقص النحاس وتأثيره على التطور لدى الطفل
ما هو مرض مينكس؟
يعتبر مرض "مينكس" اضطراب جيني نادر يتسبب في ضعف امتصاص النحاس، وهو معدن أساسي لعمل الدماغ والعظام والأعصاب بشكل طبيعي. تظهر أعراض المرض خلال الأشهر الأولى من عمر الطفل وتشمل النوبات العصبية وصعوبة في النمو، وتأخر التطور العقلي والحركي، ومشاكل متعددة في الجهاز العصبي والعضلي والهيكلي والأوعية الدموية.
يصيب المرض حوالي طفل واحد من كل 100 ألف إلى 250 ألف مولود حي وغالباً ما يكونوا ذكوراً، وغالبية الأطفال المصابين بالنسخة الكلاسيكية من المرض لا يعيشون أكثر من 3 سنوات دون علاج.
Zycubo علاج تعويضي للنحاس
كيف يعمل دواء Zycubo؟
يُعد Zycubo علاجاً تعويضياً للنحاس يتم إعطاؤه عبر الحقن تحت الجلد، يوفّر النحاس بشكل يمكن الجسم من استخدامه بشكل فعّال متجاوزاً العيب الجيني في امتصاص النحاس عبر الأمعاء. هذا يسمح بتحسين الوظائف الحيوية للعديد من الأجهزة ويعزز البقاء على قيد الحياة للأطفال المصابين.
نتائج الدراسة السريرية
تم تقييم دواء Zycubo في تجربتين سريريتين مفتوحتين شملت 66 طفلاً تلقوا العلاج حتى 3 سنوات مقارنة بمجموعة مراقبة خارجية ضمت 17 طفلًا لم يتلقوا العلاج، وأظهرت النتائج أن الأطفال الذين بدأوا العلاج خلال الأسابيع الأربعة الأولى من الولادة شهدوا انخفاضاً بنسبة 78% في خطر الوفاة مقارنة بالمجموعة غير المعالجة.
نصف الأطفال تقريباً الذين تلقوا العلاج المبكر عاشوا لأكثر من 6 سنوات وبعضهم تجاوز عمر 12 سنة بينما لم ينجُ أي طفل من المجموعة غير المعالجة أكثر من ست سنوات. حتى الأطفال الذين بدأوا العلاج بعد الشهر الأول من الولادة استفادوا من تحسين كبير في معدل البقاء على قيد الحياة، ما يؤكد فعالية العلاج حتى عند البدء المتأخر نسبياً.
الأمان والآثار الجانبية لدواء Zycubo
أبلغ الباحثون عن بعض الآثار الجانبية الشائعة، بما في ذلك الالتهابات، ومشاكل في الجهاز التنفسي والنوبات والقيء والحمى وفقر الدم وتفاعلات في موقع الحقن، ونظراً لأن النحاس يمكن أن يتراكم في الجسم يشدد الأطباء على ضرورة متابعة المرضى بعناية لتجنب أي تسمم محتمل.
أهمية الاعتماد والتصميم الابتكاري للدراسة
قالت الدكتورة ترايسي بيث هوغ، المديرة بالإنابة لمركز تقييم الأدوية، إن اعتماد Zycubo يمثل تقدّماً غير مسبوق للأطفال المصابين بمرض "مينكس"، مؤكدًة أن الشركة أظهرت تحسناً كبيراً في البقاء على قيد الحياة مقارنة بالمجموعة غير المعالجة باستخدام تصميم تجربة مبتكر يعالج صعوبات دراسة مرض نادر للغاية.