دواء Ryoncil للأطفال.. علاج جديد لحالة مرضية خطيرة تهدد الحياة
دواء Ryoncil لعلاج مرض الطعم ضد المضيف الحاد
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء جديد يسمى "remestemcel-L" للأطفال المصابين بحالة مرضية خطيرة تُعرف باسم "الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويدات" (SR-aGVHD)، ويُعد هذا الدواء الأول من نوعه الذي يستخدم الخلايا الجذعية لعلاج هذه الحالة المهددة للحياة، وسوف يسوق تحت الاسم التجاري "Ryoncil"، ويشمل العلاج الأطفال من عمر شهرين فما فوق.
استخدام الخلايا الجذعية لعلاج مرض الطعم ضد المضيف الحاد
ما هو مرض الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويدات؟
يُعد مرض الطعم ضد المضيف الحاد (aGVHD) من المضاعفات الرئيسية لزرع نخاع العظم، فبعد عملية الزرع قد تهاجم الخلايا المزروعة جسم المريض مما يؤدي إلى تدهور حالته الصحية، وفي حوالي 50% من الحالات لا تستجيب الأعراض للعلاج مما يؤدي إلى الحاجة لعلاجات بديلة، ويُصاب حوالي 25% من الأطفال الذين يخضعون لزراعة نخاع العظم سنوياً في الولايات المتحدة بـ"SR-aGVHD" وهو ما يعادل حوالي 375 طفلاً سنوياً.
كيف يعمل دواء Ryoncil؟
تم تطوير remestemcel-L باستخدام خلايا جذعية مأخوذة من نخاع العظم للمتبرع، إذ يُعطى الدواء للمرضى عبر سلسلة من الحقن الوريدية ويعمل على التحكم في استجابة الجهاز المناعي للمريض عن طريق تقليل الالتهابات وتحفيز العمليات المضادة للالتهابات الطبيعية، ويُعد هذا العلاج الأول الذي توافق عليه FDA للأطفال من عمر شهرين فما فوق بما في ذلك المراهقين.
نتائج التجارب السريرية
استندت الموافقة على دواء Ryoncil إلى دراسة سريرية شملت 54 طفلاً مصاباً بـ SR-aGVHD، تم إعطاء الأطفال العلاج مرتين أسبوعياً لمدة 4 أسابيع، وأظهرت النتائج أن 70% منهم استجابوا للعلاج، حيث إن 30% من الأطفال شهدوا استجابة كاملة مع تحسن في جميع الأعضاء المتأثرة، بينما أظهر 41% استجابة جزئية مع تحسن في عضو واحد فقط، وفي المتوسط استمرت التحسينات لمدة 54 يوماً قبل أن تتدهور الحالة أو يحتاج المرضى إلى علاج جديد.
الآثار الجانبية لدواء Ryoncil
الآثار الجانبية والتحذيرات
على الرغم من فاعليته يرافق دواء Ryoncil بعض الآثار الجانبية المحتملة مثل العدوى والحمى والنزيف وآلام المعدة وارتفاع ضغط الدم، كما تم تسجيل تفاعلات حساسية وتفاعلات مرتبطة بالحقن، وأكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أنه يجب تجنب استخدام Ryoncil لدى الأشخاص الذين يعانون من حساسية تجاه ثنائي ميثيل السلفوكسيد أو البروتينات الحيوانية المشتقة من الخنازير أو الأبقار.
