تجربة عالمية جديدة لعقار "Zorevunersen" تمنح الأمل لحالة صرعية نادرة
أعلنت شركتا Biogen وStoke Therapeutics عن تلقي أول مريض جرعة من عقار Zorevunersen (المادة الفعالة: zorevunersen) ضمن الدراسة العالمية من المرحلة الثالثة المخصصة لعلاج متلازمة درافت وهي حالة صرعية نادرة ووراثية.
يُعد Zorevunersen دواءً تجريبياً من نوع الأحماض النووية المضادة (antisense oligonucleotide) ويملك القدرة على أن يكون أول علاج يغير مسار المرض بشكل فعّال.
أسس الدراسة والتصميم العلاجي
الدراسة EMPEROR استهدفت مرضى متلازمة درافت الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين و18 عاماً ويثبت لديهم طفرة في جين SCN1A غير مرتبطة بزيادة الوظيفة، بعد فترة أولية مدتها 8 أسابيع تم توزيع المشاركون عشوائياً بنسبة 1:1 لتلقي Zorevunersen أو علاج وهمي لمدة 52 أسبوعاً.
أسس الدراسة والتصميم العلاجي
ويتلقى المشاركون في مجموعة العلاج النشط جرعتين تحميلية بقيمة 70 ملغ (اليوم الأول والأسبوع الثامن)، يليها جرعتان صيانة بقيمة 45 ملغ (الأسبوع 24 والأسبوع 40)، مع استمرار استخدام الأدوية القياسية خلال الدراسة.
الأهداف الرئيسية والثانوية
الهدف الرئيسي للدراسة هو قياس التغير في تكرار نوبات الصرع الكبرى عند الأسبوع 28، بينما تشمل الأهداف الثانوية تقييم التغير في السلوك والمعرفة عند الأسبوع 52 باستخدام Vineland-3 بما في ذلك مهارات الاتصال التعبيري والاستقبالي والعلاقات الشخصية والقدرة على التكيف والمهارات الشخصية، ويُتاح للمشاركين المؤهلين فرصة استمرار العلاج ضمن دراسة امتداد مفتوحة (OLE).
تأثير محتمل على نوبات الصرع والسلوك
صرح الدكتور باري تيشو، المدير الطبي لشركة Stoke Therapeutics، بأن الدراسات السابقة من المرحلتين الأولى والثانية وامتداد الدراسة المفتوحة أظهرت انخفاضات كبيرة ومستدامة في نوبات الصرع وتحسنات مستمرة في السلوك والمعرفة مما يدعم الاعتقاد بأن Zorevunersen قد يُحسّن نتائج المرضى المصابين بمتلازمة درافت.
وأضافت الدكتورة كاثرين داوسون من Biogen أن هذه الدراسة تمثل خطوة حاسمة نحو تقديم أول علاج محتمل لتعديل مسار المرض حيث لا تعالج الأدوية الحالية الأسباب الجينية الأساسية للاضطرابات المعرفية والسلوكية في هذه الحالة.
معلومات عن متلازمة درافت
متلازمة درافت هي حالة تطورية صرعية شديدة (DEE) تتصف بنوبات صرع متكررة وخطيرة، إضافةً إلى ضعف معرفي وسلوكي كبير، غالبية الحالات ناجمة عن طفرة في نسخة واحدة من جين SCN1A، ما يؤدي إلى نقص بروتين NaV1.1 في خلايا الدماغ العصبية، ويعاني أكثر من 90% من المرضى من النوبات رغم استخدام أفضل أدوية مضادة للصرع وتؤثر المضاعفات على جودة حياة المرضى ومقدمي الرعاية.
معلومات عن متلازمة درافت
آلية عمل Zorevunersen
يعمل Zorevunersen على معالجة السبب الجيني الأساسي لمتلازمة درافت من خلال زيادة إنتاج بروتين NaV1.1 في خلايا الدماغ من النسخة الطبيعية للجين SCN1A، وتهدف هذه الآلية المميزة إلى تقليل تكرار النوبات وتحسين التطور العصبي والسلوك والمعرفة.
حصل Zorevunersen على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية، إضافةً إلى تصنيف دواء نادر للأطفال ومنحته هيئة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف "العلاج الاختراقي" (Breakthrough Therapy) لمتلازمة درافت.
