الموافقة على أول علاج فموي يومي لمرض تضخم الأطراف
أعلنت شركة Crinetics Pharmaceuticals في سان دييغو، عن حصول عقار "Palsonify" على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كأول علاج فموي يومي لـ تضخم الأطراف Acromegaly لدى البالغين الذين لم يستجيبوا للجراحة أو لا يمكنهم الخضوع لها.
العقار الجديد يعمل كمحفّز انتقائي لمستقبلات السوماتوستاتين من النوع الثاني (SST2)، وهو الأول من نوعه ضمن فئة الأدوية غير الببتيدية التي تُعطى عن طريق الفم يومياً.
نقلة نوعية في علاج اضطرابات الغدة النخامية
قال الدكتور سكوت ستراثرز، المؤسس والرئيس التنفيذي للشركة: "تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء على Palsonify بداية عصر جديد لمرضى تضخم الأطراف ولشركتنا كذلك، هذا الإنجاز يعكس التزامنا بتحويل حياة المرضى عبر أدوية مبتكرة".
نقلة نوعية في علاج اضطرابات الغدة النخامية
وأضاف أن هذا الدواء هو الأول ضمن مجموعة من العلاجات الجديدة التي تطورها الشركة بالتعاون مع المرضى ومقدمي الرعاية والأطباء المشاركين في الأبحاث السريرية.
نتائج التجارب السريرية
استندت الموافقة إلى نتائج من المرحلتين الثالثة PATHFNDR-1 وPATHFNDR-2، اللتين أظهرتا فعالية وسلامة الدواء في كل من المرضى الذين تلقوا علاجاً سابقاً والمرضى غير المعالجين طبياً.
أظهرت النتائج تحسناً سريعاً ومطرداً في المؤشرات الحيوية وانخفاضاً واضحاً في الأعراض المرتبطة بالمرض مثل الصداع وآلام المفاصل والتعرّق والإرهاق والتورم، كما تم تقييم الأعراض باستخدام أداة معتمدة من FDA تُعرف باسم Acromegaly Symptom Diary (ASD) والتي تقيس التأثير الفعلي للأعراض على حياة المرضى اليومية.
العقار كان آمناً نسبياً خلال التجارب ولم تُسجل آثار جانبية خطيرة في المرحلة العشوائية من الدراسة.
عرض النتائج في مؤتمر ENDO 2025
قدّمت الشركة النتائج طويلة المدى في الاجتماع السنوي لجمعية الغدد الصماء Endocrine Society – ENDO 2025، حيث أظهرت استمرار فعالية الدواء في السيطرة على مستويات IGF-1 وتحسين الأعراض بمرور الوقت، وشارك في المرحلة المفتوحة من الدراسة أكثر من 90% من المرضى الأصليين.
عرض النتائج في مؤتمر ENDO 2025
رأي الخبراء والمرضى
وصف الدكتور شلومو مالمِد، نائب رئيس جامعة Cedars-Sinai، الموافقة بأنها تقدم مهم في علاج تضخم الأطراف، مؤكدًا أن Palsonify يوفّر خياراً آمناً وسهل الاستخدام يمكن أن يحل محل الحقن الشهرية المرهقة.
من جانبها، قالت جيل سيسكو، رئيسة منظمة Acromegaly Community: "لطالما كان المرضى يعانون من العلاجات المؤلمة والمستمرة لكن هذا الدواء يمثل تحولاً حقيقياً في رعاية المرضى ويُظهر أن أصواتنا قد سُمعت أخيراً".
التوسع العالمي
تجري حالياً مراجعة طلب ترخيص تسويق الدواء في الاتحاد الأوروبي، ومن المتوقع صدور رأي لجنة CHMP في النصف الأول من عام 2026، كما تتعاون الشركة مع Sanwa Kagaku Kenkyuso (SKK) لتطوير الدواء في اليابان.
