أول علاج موجه لمتلازمة تنشيط البلعميات المهددة للحياة
في خطوة تُعد الأولى من نوعها، أعلنت شركة Sobi أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على Gamifant (emapalumab-lzsg) لعلاج الأطفال والبالغين، من حديثي الولادة فما فوق، المصابين بمتلازمة تنشيط البلعميات (MAS) المرتبطة بمرض ستيل المعروف أو المشتبه به بما في ذلك التهاب المفاصل مجهول السبب الطفولي الجهازي (sJIA) في الحالات التي لا تستجيب للعلاج بالكورتيكوستيرويدات أو لا تتحملها أو تعاني من نوبات متكررة من المتلازمة.
مضاعفات مهددة للحياة والدواء يقدّم أملًا
قال الدكتور أليكسي غروم، أستاذ طب الأطفال ومدير الأبحاث بقسم الروماتيزم في مستشفى سينسيناتي للأطفال: "MAS المرتبطة بمرض ستيل تمثل حالة خطيرة قد تؤدي إلى فشل متعدد في الأعضاء ومعاناة حادة لدى المرضى من الأطفال والبالغين على حد سواء، والموافقة على Gamifant تمنحنا أخيراً خياراً علاجياً موجّهاً يُسهم في السيطرة على الالتهاب المفرط ويقلل الاعتماد على الجرعات العالية من الكورتيكوستيرويدات".
علاج متلازمة تنشيط البلعميات المهددة للحياة
البيانات السريرية تدعم الفعالية
استندت الموافقة إلى نتائج مجمعة من دراستين محوريتين هما الدراسة من المرحلة الثالثة (NCT05001737) ودراسة NI-0501-06 (NCT03311854)، وقد أظهرت النتائج أن 54% من المرضى (21 من أصل 39) حققوا استجابة كاملة بحلول الأسبوع الثامن، بينما وصلت نسبة المرضى الذين حققوا تحسناً سريرياً واضحاً إلى 82%.
وشملت الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً العدوى الفيروسية بما في ذلك فيروس CMV والطفح الجلدي وهي آثار تتماشى مع الدراسات السابقة.
تعريف المرض وعلاقته بمرض ستيل
تُعد متلازمة تنشيط البلعميات (MAS) شكلًا ثانويًا من متلازمة البلعميات الدموية (HLH) وهي حالة التهابية مفرطة مهددة للحياة غالبًا ما تصاحب الأمراض الروماتيزمية مثل مرض ستيل والروماتويد الطفولي الجهازي.
تتميز MAS بارتفاع دائم في درجة الحرارة وتضخم الكبد والطحال وخلل في وظائف الكبد وانخفاض عدد خلايا الدم واضطرابات تخثر الدم، إضافة إلى ارتفاع شديد في مستويات الفيريتين، وقد تتطور إلى فشل عضوي متعدد.
آلية عمل Gamifant
Gamifant هو أول جسم مضاد أحادي النسيلة معتمد مضاد للإنترفيرون غاما (IFNγ)، يعمل الدواء على الارتباط بـ IFNγ وتثبيط نشاطه ما يُخفف من الالتهاب المناعي المفرط الذي يميز HLH وMAS.
آلية عمل Gamifant
يُعطى الدواء عن طريق الحقن الوريدي خلال ساعة واحدة، وقد أظهر فعالية سابقة في علاج HLH الأولي عند الأطفال والبالغين الذين لم يستجيبوا للعلاجات التقليدية أو لم يتحملوها.
من استخدامه في HLH إلى MAS المرتبط بمرض ستيل
يُستخدم Gamifant بالفعل في الولايات المتحدة لعلاج HLH الأولي وهو مرض مناعي نادر يتسبب في التهاب مفرط مهدد للحياة، وتُعد هذه الموافقة الجديدة توسيعًا لاستخدام الدواء في MAS ما يوفر أول علاج موجه لهذا التعقيد الخطير لمرض ستيل.
