عقار "QRX003".. هل يكون الحل الأخير للأطفال الذين يولدون بجلد متهالك؟
عقار "QRX003".. هل يكون الحل الأخير للأطفال الذين يولدون بجلد متهالك؟
أعلنت شركة Quoin Pharmaceuticals Ltd، وهي شركة متخصصة في تطوير علاجات للأمراض النادرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت عقارها التجريبي QRX003 تصنيف "مرض أطفال نادر" لعلاج متلازمة نيثرتون، وهي حالة جلدية وراثية نادرة تؤثر بشكل خاص على الأطفال حديثي الولادة.
ويُعد هذا التصنيف خطوة مهمة في مسيرة تطوير العلاج، حيث يشير إلى أن العقار يستهدف مرضاً نادراً يصيب الأطفال، وقد يؤهله للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية عند الموافقة النهائية في حال استيفائه للشروط.
وجاء هذا التصنيف بعد أن سبق لوكالة الأدوية الأوروبية (EMA) أن منحت العقار تصنيف "دواء يتيم" (Orphan Drug Designation) في مايو 2025، ما يعزز من فرص تسريع الإجراءات التنظيمية للحصول على الموافقة النهائية.
متلازمة نيثرتون لدي أطفال حديثي الولادة
خطوة نحو أول علاج محتمل
قال الدكتور مايكل مايرز، الرئيس التنفيذي للشركة: "نشعر بارتياح كبير لحصولنا على تصنيف مرض أطفال نادر لعقار QRX003 والذي يمثل بارقة أمل لأول علاج محتمل لهذا المرض الوراثي الشديد الذي لا تتوافر له حالياً أي خيارات علاجية معتمدة".
وأضاف أن فريق الشركة يركز حالياً على استكمال الدراسات السريرية الحاسمة بهدف التقدم بطلب ترخيص جديد لاستخدام العقار.
مرض نيثرتون: معاناة تبدأ منذ الولادة
متلازمة نيثرتون هي اضطراب وراثي نادر يُصيب نحو طفل من بين كل 200,000 مولود حول العالم، تظهر الأعراض عادةً منذ الولادة أو في الأشهر الأولى من العمر، وتشمل التهابات شديدة بالجلد وفقدان سوائل وزيادة خطر العدوى.
كثير من الحالات تتطلب دخول المستشفى لفترات طويلة في الأسابيع الأولى من الحياة ويُقدّر معدل الوفيات بين الرضع المصابين بما يتراوح بين 10 إلى 20%، وغالباً ما يُخطئ الأطباء في تشخيص المرض بسبب تشابه أعراضه مع أمراض جلدية أو مناعية أخرى ما يؤخر التدخل العلاجي اللازم.
أسباب متلازمة نيثرتون
تنتج متلازمة نيثرتون عن طفرة جينية (SPINK5) على الكروموسوم الخامس، ما يؤدي إلى نقص بروتين LEKTI، المهم لحاجز الجلد ووظيفته المناعية، ما يؤدي إلى ضعف الحاجز، وزيادة الالتهابات والعدوى.
وتنتقل المتلازمة كصفة وراثية جسدية متنحية، ما يعني أن الطفل يجب أن يرث نسختين من الجين المتغير (واحدة من كل والد) ليصاب بالمرض، بينما قد يكون الأبوان حاملين للجين دون أن تظهر عليهم الأعراض.
أسباب متلازمة نيثرتون
عن QRX003 وتطوراته السريرية
عقار QRX003 هو منتج تجريبي لا يزال في المرحلة النهائية من التجارب السريرية، ويعتمد على نهج مبتكر لاستعادة وظيفة الحاجز الجلدي لدى المرضى المصابين بمتلازمة نيثرتون، حيث أظهرت الدراسات حتى الآن نتائج واعدة من حيث الفعالية مع سجل سلامة جيد يدعم استكمال مسار التطوير.
