مشكلات تصنيعية تعيق الموافقة على دواء جديد لمرضى الكلى
أعلنت شركة Unicycive Therapeutics، وهي شركة بيولوجية تعمل على تطوير علاجات مبتكرة لأمراض الكلى، عن تلقيها رسالة استجابة كاملة (CRL) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بخصوص طلب اعتماد دواء Oxylanthanum Carbonate (OLC) لعلاج فرط الفوسفات في الدم (Hyperphosphatemia) لدى مرضى مرض الكلى المزمن (CKD) الذين يخضعون للعلاج بالغسيل الكلوي.
رسالة رفض مؤقت من (FDA)
أوضح الدكتور شلاب غوبتا، الرئيس التنفيذي للشركة، أن الشركة تعتزم التقدم فوراً بطلب لعقد اجتماع من النوع A مع وكالة FDA من أجل الاتفاق على الخطوات اللازمة لحل المشكلات التي أدت إلى تأجيل الموافقة.
وأضاف: "نحن متفائلون بإمكانية المضي قدماً في تقديم هذا العلاج الواعد للمرضى الذين يعانون من فرط الفوسفات، خصوصاً وأن لدينا بالفعل جهة تصنيع بديلة نجحت في إنتاج الدواء".
دواء Oxylanthanum Carbonate (OLC) لعلاج فرط الفوسفات في الدم
مشكلات التصنيع وراء التأجيل
جاء رفض (FDA) بعد أن أبلغت الوكالة الشركة عن وجود مخالفات في أحد مرافق التصنيع التابعة لمزوّد خارجي معتمد من الشركة، ورغم أن هذه المخالفات غير متعلقة مباشرة بعقار OLC فإنها أثرت على ملف التصنيع الكلي ضمن طلب اعتماد الدواء، في المقابل أوضحت Unicycive أن هيئة الغذاء والدواء لم تُبدِ أي تحفظات تقنية على نتائج الدراسات السريرية أو جودة المنتج نفسه.
وكانت الشركة قد اعتمدت في استراتيجيتها التصنيعية على وجود مورد بديل لتجنب توقف سلاسل التوريد، ما قد يسهم في تجاوز الأزمة الحالية، حيث يتمتع هذا المصنع الاحتياطي بسجل جيد في اجتياز مراجعات الجهات الرقابية الأمريكية والدولية، وأنتج بالفعل دفعات من عقار OLC يُمكن استخدامها لاحقاً لدعم حل المشكلات التصنيعية.
حول عقار Oxylanthanum Carbonate
يمثل OLC فئة جديدة من مثبطات الفوسفات الفموية المصممة خصيصاً للمرضى الذين يعانون من فرط الفوسفات المزمن أثناء الغسيل الكلوي، ويعتمد على تقنية النانو لزيادة فعالية الربط بالفوسفات وتقليل عدد الحبوب المطلوبة يومياً، ما يُحسن من التزام المرضى بالعلاج بالمقارنة مع العلاجات الحالية.
تم تقديم طلب اعتماد OLC عبر مسار 505(b)(2) وهو مسار تنظيمي يسمح بالاعتماد على بيانات سابقة لدعم الموافقة، وقد استند ملف الدواء إلى نتائج ثلاث دراسات سريرية: دراسة من المرحلة الأولى على متطوعين أصحاء، ودراسة تعادل حيوي، ودراسة تحمّل في مرضى الكلى، بالإضافة إلى بيانات كيميائية وتصنيعية (CMC)، ويحظى OLC بحماية براءات اختراع سارية حتى عام 2031 مع إمكانية التمديد حتى عام 2035.
علاج فرط الفوسفات المزمن أثناء الغسيل الكلوي
أهمية علاج فرط الفوسفات
يُعد فرط الفوسفات من المضاعفات الشائعة والخطيرة لدى مرضى المرحلة النهائية من أمراض الكلى (ESRD) إذ يُصيب معظم المرضى على الغسيل الكلوي ويُعد سبباً رئيسياً لزيادة معدلات الوفاة والحجز في المستشفيات، ويشمل العلاج عادة تقليل تناول الفوسفات الغذائي واستخدام أدوية فموية تربط الفوسفات وتمنع امتصاصه من الجهاز الهضمي.
وتشير التقديرات إلى أن أكثر من 450 ألف شخص في الولايات المتحدة يحتاجون سنوياً إلى علاجات للسيطرة على مستويات الفوسفات في الدم، ما يجعل الحاجة لعلاجات جديدة وفعالة أمراً ملحاً في هذا المجال.
أهمية علاج فرط الفوسفات
Unicycive: التزام مستمر في تطوير علاجات الكلى
بجانب تطوير OLC، تعمل Unicycive على تطوير علاج ثانٍ يحمل اسم UNI-494 لحالات إصابة الكلى الحادة وقد حصل مؤخراً على تصنيف "دواء يتيم" من FDA لعلاج تأخر عمل الطُعوم في زراعة الكلى (Delayed Graft Function - DGF)، وقد أنهت الشركة مؤخراً دراسة سلامة للجرعات على متطوعين أصحاء وتواصل تطويره للمرحلة التالية.
وتؤكد Unicycive التزامها بتقديم حلول علاجية مبتكرة لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في مجال أمراض الكلى المزمنة والحادة.
