دواء جديد يقلل نوبات الوذمة الوعائية الوراثية بنسبة 94%
دواء جديد يقلل نوبات الوذمة الوعائية الوراثية بنسبة 94%
أعلنت شركة Ionis Pharmaceuticals عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء Dawnzera، المعروف علمياً باسم donidalorsen، كعلاج وقائي للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى البالغين والأطفال من سن 12 عاماً فما فوق.
ويعد Dawnzera أول دواء يستهدف الحمض النووي الريبي (RNA) ويُعتمد لعلاج HAE حيث يعمل على استهداف بروتين plasma prekallikrein (PKK) الذي يساهم في تنشيط الوسطاء الالتهابيين المسؤولين عن الهجمات الحادة للمرض.
آلية عمل الدواء وطريقة الاستخدام
يُعطى Dawnzera 80mg عبر حقنة تحت الجلد يستخدمها المريض بنفسه مرة كل أربعة أسابيع (Q4W) أو ثمانية أسابيع (Q8W)، تعمل هذه الطريقة على تقليل معدل الهجمات بشكل ملحوظ مع تيسير عملية العلاج للمرضى مقارنة بالعلاجات السابقة التي تتطلب زيارات متكررة للمستشفى أو العيادة.
آلية عمل الدواء وطريقة الاستخدام
الوذمة الوعائية الوراثية وتأثيرها
تُعد HAE حالة وراثية نادرة تهدد الحياة وتتميز بنوبات متكررة من التورم الشديد في مناطق مختلفة من الجسم بما في ذلك اليدين والقدمين والأعضاء التناسلية والمعدة والوجه والحلق، وتشير التقديرات إلى أن حوالي 7,000 شخص يعانون من HAE في الولايات المتحدة وحدها.
نتائج الدراسات السريرية
استندت موافقة FDA على نتائج دراسة OASIS-HAE العالمية متعددة المراكز من المرحلة الثالثة والتي أظهرت أن Dawnzera يقلل من معدل هجمات HAE الشهرية بنسبة 81% مقارنةً بالدواء الوهمي خلال 24 أسبوعًا وزاد هذا التأثير إلى 87% عند قياسه بدءاً من الجرعة الثانية، كما خفض الدواء الهجمات المعتدلة والشديدة بنسبة تقارب 90%.
دراسة OASISplus المفتوحة أيضًا أكدت فاعلية Dawnzera عند الجرعات كل ثمانية أسابيع مع انخفاض إجمالي معدل الهجمات بنسبة 94% بعد سنة من الاستخدام، كما أظهرت الدراسة إمكانية التحويل من علاجات وقائية أخرى مثل lanadelumab و C1-esterase inhibitor وberotralstat إلى Dawnzera مع خفض معدل الهجمات بنسبة 62% وفضل 84% من المرضى Dawnzera مقارنةً بالعلاجات السابقة.
الأمان والآثار الجانبية
أثبت Dawnzera ملف سلامة وتحمل جيد في جميع الدراسات السريرية وكانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا تشمل تفاعلات موضع الحقن والتهابات الجهاز التنفسي العلوي والتهابات المسالك البولية وانزعاج في البطن.
التهابات المسالك البولية من الآثار الجانبية لدواء Dawnzera
تصريحات المسؤولين
قال الدكتور بريت ب. مونيا، الرئيس التنفيذي لشركة Ionis: "يمثل Dawnzera تقدماً كبيراً للمرضى الذين يحتاجون إلى خيارات علاجية محسنة مع فعالية قوية وطويلة الأمد وإمكانية استخدام مريحة، نعتقد أن Dawnzera سيكون العلاج الوقائي المفضل للعديد من المصابين بـ HAE".
كما صرح أنتوني ج. كاستالدو، الرئيس التنفيذي لجمعية HAEA الأمريكية: "تمثل Dawnzera خطوة هامة في خيارات العلاج الوقائي موفرةً للمرضى والأطباء إمكانية توافق العلاج مع احتياجاتهم الفردية".
