بأقل عدد من الجرعات.. الموافقة على علاج جديد للهيموفيليا
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء جديد يحمل اسم "Qfitlia" كعلاج وقائي لتقليل نوبات النزيف لدى المصابين بأنواع معينة من الهيموفيليا، ويُعد هذا العلاج أول دواء من نوعه يُعطى عن طريق الحقن تحت الجلد ويتميّز بأنه يتطلب أقل عدد من الجرعات سنوياً مما يجعله خياراً مناسباً للبالغين والأطفال من عمر 12 عاماً فأكثر.
Qfitlia" علاج وقائي لتقليل نوبات النزيف
فهم اضطراب الهيموفيليا
الهيموفيليا هو اضطراب نادر في تجلط الدم يحدث نتيجة نقص عوامل التجلط ما يؤدي إلى نزيف مطوّل بعد الإصابات أو العمليات الجراحية وكذلك نزيف تلقائي في المفاصل والعضلات، وهناك نوعان رئيسيان هما: الهيموفيليا A والهيموفيليا B ويعتمد العلاج التقليدي على تعويض العامل المفقود، ومع ذلك فإن بعض المرضى يُطورون مثبطات (أجسام مضادة) تعيق فاعلية العلاجات مما يتطلب اللجوء إلى خيارات بديلة.
آلية عمل Qfitlia
يعتمد Qfitlia على مادة fitusiran التي تستخدم تقنية (RNA interference RNAi) لخفض إنتاج بروتين (antithrombin AT)، هذا الانخفاض يُعزز من إنتاج إنزيم thrombin المسؤول عن تجلط الدم، ويُحقن الدواء تحت الجلد مرة كل شهرين وتُحدد جرعته حسب نتائج اختبار معتمد من FDA لقياس مستوى AT في الدم.
وقالت تانيا وروبليوسكي، نائبة مدير قسم أمراض الدم الحميدة في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لـFDA، إن الموافقة على الدواء "تمثل أهمية كبيرة لمرضى الهيموفيليا لأنه يمكن إعطاؤه بوتيرة أقل مقارنة بالخيارات المتاحة حالياً".
نتائج مبشرة من التجارب السريرية
استندت موافقة الهيئة التنظيمية إلى نتائج تجربتين سريريتين شملتا 177 مريضاً من الرجال والأولاد المصابين بالهيموفيليا A أو B سواء كانوا يعانون من مثبطات أم لا، وتلقى المشاركون Qfitlia مرة شهرياً أو خضعوا للعلاج التقليدي لمدة 9 أشهر ثم وُضِعوا في دراسة طويلة الأمد لضبط الجرعة حسب مستوى AT.
وأظهرت النتائج أن Qfitlia خفّض نوبات النزيف السنوية بنسبة 73% لدى المرضى الذين لديهم مثبطات، و71% لدى من لا يعانون من مثبطات مقارنة بالعلاجات المعتادة.
وأوضحت شركة Sanofi، المصنّعة للدواء، أن المرضى احتاجوا إلى 6 حقن فقط في السنة للاستفادة من العلاج، كما ذكرت أن سعر الدواء سيكون في نفس نطاق تكلفة العلاجات الوقائية الأخرى للهيموفيليا.
العدوى الفيروسية
الآثار الجانبية والتحذيرات
تشمل الآثار الجانبية الشائعة للدواء العدوى الفيروسية والبكتيرية وأعراض نزلات البرد، وقد أضافت FDA تحذيراً بشأن خطر الإصابة بجلطات دموية ومشكلات في الكبد والمرارة، إذ احتاج بعض المرضى إلى استئصال المرارة، ونصحت الهيئة بإجراء اختبارات لوظائف الكبد قبل البدء باستخدام Qfitlia ثم بشكل شهري لمدة 6 أشهر وبعد أي تعديل في الجرعة.
